盡管歐洲血液病學會（EHA）年會比美國血液病學會（ASH）年會的曆史短、規模小，但每屆EHA年會都早於ASH年會半年召開，因此有些血液學進展常先於ASH年會發表。作者參加了今年在德國柏林召開的第14屆EHA年會，現將一些血液學的臨床進展在此作一介紹。
骨髓增生異常綜合征危險度分組及治療策略
WHO於2001年製訂了骨髓增生異常綜合征（MDS）新的分型標準，並於2008年進行了進一步的修訂和完善，取代了原有的FAB分型標準，亦顯示出原有國際預後積分係統（IPSS，1997年製訂）的不足。
在本屆年會上，卡澤拉（Cazzola）和馬爾科瓦蒂（Malcovati）提出了一個基於WHO預後評分係統（WPSS）和骨髓纖維化的MDS危險度分組標準（見表1）。
不同危險度分組的MDS患者的治療策略如下：
極低危組：僅觀察與等待治療。
低危組：①無全血細胞減少的患者可觀察與等待治療；②對輸血依賴患者給予促紅細胞生成素（EPO）治療、對5q-患者給予來那度胺治療；③對EPO治療無效的患者行異基因造血幹細胞移植（Allo-SCT）或阿紮胞苷治療；④對60歲以下、低增生性MDS患者給予抗胸腺細胞球蛋白（ATG）和環孢素（CsA）治療。
中高危和極高危組：①對65歲以下患者行Allo-SCT治療；②強化療；③無條件行Allo-SCT者給予阿紮胞苷治療；④無條件行Allo-SCT或阿紮胞苷治療失敗者參加臨床試驗；⑤上述治療均不適合者給予支持治療。
亞曆山德羅尼（Alessan-drino）等報告了不同危險度分組的MDS患者行Allo-SCT的5年總生存（OS）情況。結果顯示，中危組的5年OS為63%、高危組為40%、極高危組為16%，提示對有條件行Allo-SCT的MDS患者，在疾病進展到極高危狀態之前行Allo-SCT能夠獲益。
複發、難治性及老年急性髓性白血病最新研究結果提供治療參考
複發、難治性及老年急性髓性白血病（AML）患者的治療比較困難，緩解率（CR）低、預後差。本屆年會報道的相關研究結果為其治療提供了較好的參考價值。
阿德瓦尼（Advani）等報告了21例CD117和C-Kit陽性、初次複發的AML患者（中位年齡47歲）接受伊馬替尼（IM，中位用藥時間23天）+DA（柔紅黴素d1-3+阿糖胞苷d1-7）方案治療的研究。結果顯示，CR+CRp率為58%，其中核STAT3陰性者CR率為82%、而STAT3陽性者CR率僅33%。
伯內特（Burnett）等報告了34例65歲以上的老年AML患者，接受柔紅黴素（50 mg/m2，d1、3、5）+抗CD33單抗（3 mg/m2，d1）+氯法拉賓（15~30 mg/m2，d1-5）治療後的CR率達65%。
羅博茲（Roboz）等報告101例60歲以上（中位年齡74歲）的AML和高危MDS患者，接受阿糖胞苷（5~10 mg/m2，q12h×14天）+三氧化二砷 [0.25mg/（kg・d）×10天]治療後，64例AML患者的CR率為34%、37例高危MDS患者的CR率為18%，中位CR時間超過7個月。
特發性血小板減少性紫癜 利妥昔單抗及TPO的治療策略
紮亞（Zaja）等比較了地塞米鬆和地塞米鬆+利妥昔單抗（美羅華）治療初治成人特發性血小板減少性紫癜（ITP）患者的療效。研究納入患者血小板計數均低於20×109/L，52例進入D組（地塞米鬆40 mg，d1-4），49例進入DR組（地塞米鬆40 mg，d1-4+利妥昔單抗375 mg/m2，d7、14、21、28）。結果顯示，DR組的持續有效率（PLT≥50×109/L）顯著高於D組（85%對39%，P<0.001），顯效率（PLT≥100×109/L）亦顯著高於D組（77%對37%，P<0.001）。
慢性難治性ITP的治療比較棘手，血小板生成素（TPO）激動劑是近年來臨床研究的一個熱點。Elbtrombopag是一種口服、非肽類TPO激動劑，在2008年獲得美國FDA批準用於難治性ITP治療。
一項多中心隨機對照試驗評價了難治性ITP患者持續服用Elbtrombopag的療效。結果顯示，Elbtrombopag治療組與安慰劑組的總療效分別為81%和18%，持續療效分別為60%和10%，其中切脾和未切脾患者之間的療效無顯著性差異。
慢性粒細胞白血病 伊馬替尼治療後的生育問題
伊馬替尼（IM）作為慢性粒細胞白血病（CML）的一線治療藥物已被廣泛應用，但長期服用IM是否對生育有影響尚不清楚。
切爾謝拉（Chelyshera）等報告了12例CM患者長期服用伊馬替尼的生育情況的研究結果。該研究包括6例女性患者，疾病中位時間為86.6個月、IM中位治療時間為44.4個月，懷孕期間3例停藥、3例改用幹擾素a（INFa）治療，產後恢複IM治療，共生育6個健康嬰兒、目前已6個月~5.5歲。
另外6例為男性CML患者，疾病中位時間為42.8個月、IM中位治療時間為26.2個月，在伴侶受孕期間未停藥，其女性伴侶生育6個健康嬰兒，目前已3個月~2.7歲。
原發性血小板增多症 ET相關血栓及出血危險的判斷
原發性血小板增多症（ET）是一種較為常見的骨髓增殖性疾病（MPD），多見於中老年人。有研究發現，ET進展為特發性骨髓纖維化或轉化為AML者的發生率很低，且患者的生存時間與一般人群無差異。與ET相關的死亡主要為血栓形成和出血事件，因此對患者血栓形成或出血的危險性進行判斷有利於早期幹預並降低死亡率。
ET患者的血栓或出血事件的危險度分層標準如下。①低危組：年齡<60歲，以往無血栓形成病史、血小板計數<1500×109/L；②中危組：年齡在40~60歲，有心髒病危險因素或家族性易栓症，血小板計數<1500×109/L；③高危組：年齡>60歲，或以往有血栓形成或大出血病史，或血小板計數>1500×109/L。
靜脈血栓栓塞 新型抗凝藥物安全有效性獲驗證
靜脈血栓栓塞（VTE）主要包括深靜脈血栓形成（DVT）和肺栓塞（PE），可自發發生、亦可是急性內科疾病和外科手術患者的常見並發症。
歐美報道VTE的總發生率大約是1/1000，發生率隨年齡呈梯度增長（從年輕人群的1/10000至老年人群的1/100），其中因PE死亡的患者占住院死亡病例的5%~10%。英國的調查結果顯示，每年因VTE死亡的病例數已超過死於艾滋病（AIDS）、乳腺癌和交通事故例數的總和。
由於已有的抗凝藥物如普通肝素、低分子量肝素和口服華法令等存在一定的局限性，人們須尋找和開發新的抗凝藥物、尤其是具有靶向抗凝作用的口服抗凝藥物。
本屆年會報道了兩種新型抗凝藥物的臨床試驗結果。一種是抗凝血酶Ⅱa製劑達比加群酯（dabigatran），另一種是抗因子Ⅹa製劑利伐沙班，兩種均為口服藥物，半衰期較長，每日1次、固定劑量，不須實驗室監測。兩種藥物都已完成以依諾肝素（enoxaparin）為對照的Ⅲ期臨床試驗（RE-MODEL和RECORD試驗），其有效性和安全性均得到了證實。
(中國醫學科學院 北京協和醫學院血液科 王書傑)
