【盤點】2020年3月5日Blood研究精選
2020年3月5日Blood研究精選
來源：Medsci梅斯 2020-03-09Enasidenib治療IDH2突變型骨髓增生異常綜合征
約5%的骨髓增生異常綜合征患者攜帶IDH2突變。突變型IDH2蛋白的新生活性導致DNA和組蛋白高甲基化，導致造血分化受阻。Enasidenib，一種突變型IDH2蛋白的抑製劑，可誘導IDH2突...
來源：Medsci梅斯 2020-03-09VIII因子在內質網中形成可逆性的澱粉樣蛋白
FVIII在ER中形成澱粉樣聚積物，並以伴蛋白和葡萄糖依賴的方式溶解，從而產生分泌型功能性FVIII。A1結構域中的一個短鏈氨基酸模體啟動β-sheet聚合，ER伴侶蛋白BiP與該模體結合可防...
來源：Medsci梅斯 2020-03-06骨髓瘤口服新藥！Karyopharm首創核輸出抑製劑Xpovio III...
德琪醫藥合作夥伴Karyopharm Therapeutics是一家以腫瘤學為中心的製藥公司，專注於發現和開發針對核轉運及相關靶標的首創新型療法，用於治療癌症及其他重大疾病。近日，Karyop...
來源：生物穀 2020-03-05全球首個納米抗體藥物！賽諾菲Cablivi獲加拿大批準，治療獲得性血栓性...
賽諾菲(Sanofi)近日宣布，加拿大衛生部(Health Canada)已通過優先審查程序批準納米抗體藥物Cablivi(caplacizumab)，聯合血漿置換和免疫抑製療法，用於獲得性血...
來源：生物穀 2020-03-05治療性血漿置換對膿毒性休克患者內皮細胞活化和凝血相關指標的影響
凝血係統失衡是膿毒症患者對感染作出病理性反應的一部分。促凝途徑的激活和抗凝活性的減弱最終導致微血管淤滯和隨後的器官衰竭。沒有專門針對此途徑的治療方法。近日，危重病醫學領域權威雜誌Critica...
來源：Medsci梅斯 2020-03-05多發性骨髓瘤新藥！賽諾菲CD38抗體Sarclisa獲美國FDA批準，劍...
賽諾菲(Sanofi)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準CD38靶向抗體藥物Sarclisa(isatuximab-irfc)，聯合泊馬度胺和地塞米鬆(pom-dex)，用於既往已...
來源：生物穀 2020-03-03FANCB突變類型與範尼可貧血嚴重程度的相關性
X染色體連鎖的FANCB致病突變主要引起急性早發型骨髓衰竭和重度先天性異常。FANCB的功能特征與範可尼貧血的臨床嚴重程度相關。
來源：Medsci梅斯 2020-03-01Daratumumab單藥療法用於澱粉樣變患者的療效和安全性
Daratumumab單藥治療在以前治療的AL患者中引起了深刻和快速的血液反應，具有良好的安全性。非常好的部分緩解或更好的患者采用Daratumumab單藥治療6個月可獲得持久的緩解。
來源：Medsci梅斯 2020-03-01真性紅細胞增多症患者白細胞持續升高預示高疾病進展風險
白細胞持續升高可預示真性紅細胞增多症病程進展。沒有檢驗指標可預測血栓形成。
來源：Medsci梅斯 2020-03-01急性髓性白血病(AML)新藥！艾伯維Venclexta+低劑量阿糖胞苷一...
艾伯維(AbbVie)近日公布靶向抗癌藥Venclexta/Venclyxto(venetoclax)聯合低劑量阿糖胞苷(low-dose cytarabine，LDAC)一線治療急性髓性白血...
來源：生物穀 2020-03-01靜脈血栓栓塞(VTE)和出血評估模型所忽視的預測因素
通過係統方法，本研究確定了23個靜脈血栓栓塞和15個出血的預後因素。這些因素在大多數廣泛使用的風險評估模型中均沒有被納入考慮。
來源：Medsci梅斯 2020-03-01有關KO血友病的藥物問世：基因治療藥物Valrox有望上市
甲型血友病，也稱凝血因子八(FVIII)缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遺傳性疾病，目前缺少根本治療手段。據美國疾病預防控製中心(CDC)的報道，在美國，每5,000例活產胎兒中就有...
來源：Medsci梅斯 2020-03-01造血幹細胞有助於提高骨髓移植效率
根據2月27日發表在《Cell Stem Cell》雜誌上的一項研究，西奈山的研究人員發現了一種增強造血幹細胞效力的方法，這可能為新的骨髓移植方法打開了大門。
來源：生物穀 2020-02-28
