背景對於盡管使用了小劑量吸入性皮質類固醇（ICS）但哮喘仍未得到控製的患兒，目前缺乏指導升階梯療法的證據。
方法我們隨機分配182例（6 ~ 17歲）正在接受每日2次100 μg氟替卡鬆治療，但哮喘得不到控製的患兒，按照隨機順序接受3種盲法升階梯療法中的每1種治療16周：每日2次250 μg氟替卡鬆（ICS升階梯療法）；100 μg氟替卡鬆加50 μg長效β-激動劑，每日2次（LABA升階梯療法）；或者每日2次100 μg氟替卡鬆加每日1次5 mg或10 mg白三烯受體拮抗劑（LTRA升階梯療法）。我們使用一種三重交叉設計和一個由三種轉歸（急性發作、哮喘控製天數和1秒鍾用力呼氣容積）組成的複合終點，來確定（患兒對）上述升階梯方案的差別反應頻率是否＞25%。
結果在接受評估的165例患兒中有161例出現了差別反應（P<0.001）。與對LTRA升階梯療法的療效反應[相對概率為1.6，95%可信區間（CI）為1.1 ~ 2.3，P=0.004]和對ICS升階梯療法的療效反應（相對概率為1.7，95%CI為1.2 ~ 2.4，P=0.002）相比，對LABA升階梯療法的療效反應最可能成為最佳療效反應。隨機分組前哮喘控製試驗評分較高（表明基線時的哮喘控製較好），預示對LABA升階梯療法有較好的療效反應（P=0.009）。白種人預示對LABA的療效反應較好，而黑人患兒對LTRA升階梯療法有最佳療效反應的可能性最小（P=0.005）。
結論幾乎所有患兒對每種升階梯療法都有差異反應，LABA升階梯療法取得最佳療效反應的可能性，顯著大於ICS升階梯療法或LTRA升階梯療法。然而，許多患兒對ICS升階梯療法或LTRA升階梯療法有最佳療效反應，強調需要定期監測和適當調整每例患兒的哮喘療法。
（N Engl J Med 2010; 362:975-85.March 18, 2010） [9550301]
