《美國腎髒病學會雜誌》(J Am Soc Nephrol)近日在線報道, 1例晚期狼瘡性腎炎(LN)成年患者在接受腎髒直接注射自體造血幹細胞(HSC)治療之後,注射部位發生血管骨髓增殖性病變(angiomyeloproliferative lesions),並出現血尿,甚至因此切除一側腎髒。
該病例報告中,1例46歲的晚期LN女性患者於2006年在某私人診所接受了HSC移植治療,經治醫師經過粒細胞集落刺激因子(G-CSF)動員後從患者的外周血收集自體HSC,並以盲法經皮單次直接注入雙側腎髒。患者接受治療後腎功能未見改善,並在治療後的第3個月開始接受透析,第6個月出現血尿,注射部位出現包塊,病理結果提示血管骨髓增殖性病變。患者治療後第11個月接受左腎切除術,繼續透析治療,並在HSC移植的第2年死於動靜脈短路感染後的膿毒症。
研究者指出,這一血管骨髓增殖性病變此前未曾描述過,其可能是由幹細胞衍生或誘導所致。該病變的生物潛能,包括腫瘤潛能目前尚不清楚,在其致病機製未闡明之前臨床醫師對此類治療應持審慎態度。[0910401]
■述評・加拿大西奈山醫院 塞繆爾・盧恩菲爾德(音譯,Samuel Lunenfeld)研究所奎金(Quaggin)博士:
從20世紀90年代起,自體或同種異體幹細胞移植就被用於治療包括狼瘡在內的致殘性嚴重自身免疫性疾病。一些小樣本研究顯示其療效肯定,如活動性LN的長期緩解、抗磷脂抗體消失,但一項較大型回顧性研究在肯定其可使LN患者獲益的同時,也顯示其治療相關1年死亡率為12%,因此該治療方法僅限於頑固性病例。
在該病例報告中,臨床醫師將其收集得到的CD34+細胞直接注入腎實質,這一做法令人費解,因為目前尚無實驗數據或臨床經驗可對其作出支持,移植細胞亦不可能整合入伴有終末期疾病的腎髒。
目前,全球範圍內有數百家私立診所在缺乏監管的情況下為患者提供幹細胞移植。國際幹細胞研究學會(ISSCR)為臨床尚未證實的幹細胞治療製定了專業指南,對治療依據、應用細胞類型、知情同意、不良反應事件的處理方案等作出了規定。
該病例報告也警示醫師,盲目熱情及未經證實的方案不僅會對幹細胞研究造成不良公眾影響,更可能給患者帶來災難性結局。