/         囊性纖維化(CF)是一種常見的遺傳疾病，此病症最常影響肺髒，但也常發生於胰髒、肝髒、腎髒以及腸。長期影響包含肺部感染所導致的呼吸困難以及積痰。

        製藥公司Vertex今天宣布，歐盟委員會已批準SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)聯合KALYDECO(ivacaftor)的適應症擴展，以包括治療6-11歲囊性纖維化患兒，其囊性纖維化跨膜電導調節劑(CFTR)基因中有兩個F508del突變拷貝，或一個F508del突變拷貝和一個CFTR基因突變拷貝：P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711 + 3A→G、S945L、S977F、R1070W、D1152H、2789 + 5G→A、3272-26A→G和3849 + 10kbC→T。

        Vertex首席執行官兼總裁Reshma Kewalramani博士說：“獲得批準後，在歐洲具有F508del的6至11歲CF患兒將有新的治療選擇，而具有某些殘留功能突變的兒童將首次有針對性的治療選擇”。

        SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)聯合KALYDECO(ivacaftor)將立即在德國使用，並將很快在與Vertex簽訂了創新性長期補償協議的國家(包括英國、丹麥和愛爾蘭共和國)使用。

        原始出處：

        https://www.firstwordpharma.com/node/1778171?tsid=4