Insmed是一家跨國製藥公司，專注於開發藥物用於臨床需求未滿足的罕見疾病。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已加速批準Arikayce(阿米卡星脂質體吸入懸液)，作為聯合抗菌藥物方案的一部分，用於治療選擇有限或沒有治療選擇的由鳥型分枝杆菌(MAC)導致的非結核分枝杆菌(NTM)肺病成人患者。該公司已計劃在未來幾周內將產品上市美國各大藥房。

        此次批準，使Arikayce成為美國市場批準的首個也是唯一一個專門治療由MAC引起的NTM肺病的藥物，這是一種慢性致衰性肺部疾病，可顯著增加患者的發病率和死亡率。此前，FDA已授予Arikayce孤兒藥資格、突破性藥物資格以及合格傳染病產品(QIDP)資格。

        Arikayce是一種新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星製劑。阿米卡星是一種針對多種NTM有治療作用的氨基糖苷類抗生素，但需要靜脈給藥，因對聽力、平衡和腎功能有嚴重毒性而使用受限。

        Insmed公司先進的肺脂質體技術使用電荷中性脂質體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會被NTM感染的肺巨噬細胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時減少了全身暴露，從而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平進入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異化的優勢。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生產的Lamira霧化係統進行一天一次的給藥。

        值得一提的是，Arikayce也是通過LPAD(抗菌和抗真菌藥物有限人群使用途徑)批準的首個產品。LPAD是《21世紀治愈法案》的一部分，旨在促進開發新的抗菌藥物，以治療在有限數量的醫療需求未滿足的患者中的嚴重或危及生命的感染。

        Arikayce的獲批是基於正在進行的全球性III期臨床研究CONVERT的數據。該研究在由MAC引起的難治性NTM肺病患者中開展，結果顯示，該研究達到了主要終點：治療第6個月時，與基於指南的療法(GBT)相比，每日一次Arikayce與GBT聯合用藥治療可顯著提高痰培養轉化率(p<0.0001)。具體數據為：治療第6個月時，Arikayce與GBT聯合治療組有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病證據，GBT治療組中患者比例僅為9%。

        作為加速批準的一部分，Insmed正與FDA合作設計一項額外的臨床研究，以支持Arikayce的完全批準，該研究被提議為一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究，以評估和描述Arikayce對MAC所致NTM肺病的臨床益處。(生物穀Bioon.com)

        原文出處：Insmed Announces FDA Approval of ARIKAYCE? (amikacin liposome inhalation suspension), the First and Only Therapy Specifically Indicated for the Treatment of Mycobacterium Avium Complex (MAC) Lung Disease in Adult Patients with Limited or No Alternative Treatment