Lennox-Gastaut綜合征(LGS)是一個相對少見的癲癇類型，一般發病年齡在3～5歲。LGS患者往往有多種發作類型，包括癇性跌落發作，通常是短暫的肌陣攣發作導致頭或身體突然倒下。

一項3期安慰劑對照研究顯示，在抗癲癇藥物(AED)治療中加用大麻二酚(CBD)可顯著減少LGS患者的跌倒發作。研究者報告，雖然輔助治療較安慰劑會導致更多的不良事件，不過其總體耐受性良好。

主要研究者Anup Patel(俄亥俄州立大學)表示，這些新數據非常“令人興奮”，因為這代表美國食品和藥物管理局(FDA)可能批準這種藥物的另一重要一步，並給LGS患者帶來“新的希望”。該研究結果在4月18日就已公布，並將在美國神經病學會年會(AAN)2017上呈現。

研究概述

這項多中心研究納入225例LGS患者，平均年齡16歲，30%為成人，最高年齡55歲。這些患者在4周的基線期間有8次及以上癇性跌落發作，至少1中AED治療失敗。這些患者每月癇性跌落發作的平均頻率為85次。既往失敗的AEDs中位數為6種，患者當前中位服用3種AEDs。

研究者將患者隨機分配接受CBD(Epidiolex，GW製藥)20 mg/kg/day、CBD 10 mg/kg/day或安慰劑治療。在2周的劑量遞增期後患者繼續接受12周的治療。這種CBD藥物不包含四氫大麻酚，因此並不影響患者的精神狀態。120-lb研究參與者攝取約2茶匙藥物，每日2次。

主要療效終點為與基線相比癇性跌落發作的改變比率。20-mg/kg CBD組有9例患者，10-mg/kg CBD組和安慰劑組各有2例患者提前退出研究。

主要研究結果：

分析發現，與安慰劑組相比(百分比改變17%)，CBD 20 mg/kg組(42%; P = .0047)和CBD 10 mg/kg組(37%; P = .0016)癇性跌落發作的頻率顯著下降。

不良事件出現在94%的20-mg/kg CBD組、84%的10-mg/kg CBD組和72%的安慰劑組患者中。大多數不良事件為輕度或中度。最常見的兩個不良事件為嗜睡和食欲下降，發生在超10%的患者中。

5例 CBD 20 mg/kg組患者和2例接受CBD 10 mg/kg治療的患者出現治療相關嚴重不良事件。

總體而言，13例患者的轉氨酶水平升高，可能提示肝功能問題。但作者指出，其中有10例患者也同時服用AED丙戊酸，可能會導致該水平升高。研究過程中無一例患者死亡。

擴展研究

在212例參與者中，99%的患者進入開放標簽擴展研究中。雖然研究結果之前已經發布，但這是最新數據。該藥物的結局均優於安慰劑。

安慰劑組的響應率(每月癇性跌落發作頻率下降50%或更多)為15%，低劑量CBD組為36%(P = .0030)，高劑量組為40%(P = .0006)。

至於CGI，與44%的安慰劑組患者相比，66%服用低劑量和57%服用高劑量CBD患者報告其總體狀況得到改善(兩者P < .05)。

來自美國科羅拉多大學的Amy Brooks-Kayal指出，這些結果與2016年AES會議上呈現的多個研究摘要中報告的癲癇減少相似。總而言之，這項研究結果表明CBD可能是難治性癲癇治療的有效的輔助療法，可有效降低癲癇發作頻率，不過伴有較高的不良反應率。

醫脈通編譯自：Cannabidiol Reduces Drop Seizures in Lennox-Gastaut. Medscape. April 20, 2017