9月23日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準Soliris（依庫珠單抗）治療一種罕見的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症綜合征（aHUS），該病可導致腎衰，並與死亡和卒中危險增加相關。
非典型HUS占所有溶血性尿毒症綜合征病例的5%~10%。
Soliris是一種靶向治療藥物，通過抑製在aHUS中起作用的蛋白質發揮作用。FDA最初於2007年3月批準Soliris治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH），該病是一種罕見的血液病，可導致患者失能和過早死亡。Soliris被歸類為孤兒藥（orphan drug）。
對於aHUS，目前沒有FDA批準的其他治療藥物，當前標準治療（血漿置換或新鮮冷凍血漿輸注）的安全性和療效，尚沒有在良好的對照試驗中進行過研究。
美國FDA藥物評價與研究中心血液學和腫瘤產品辦公室主任理查（Richard Pazdur）說，“這是首個獲準用於治療這種致命性疾病的藥物，首次批準將Soliris用於兒童”。
Soliris的安全性和有效性，在兩項納入37例aHUS成人和青少年患者的單組試驗，以及一項納入19例兒科病人和11例成年aHUS病人的回顧性研究中得到確立。在這些研究中，接受Soliris治療病人的腎功能獲得良好改善，包括對血漿療法無反應的嚴重aHUS病人可停止透析治療。接受Soliris治療的病人還顯示出血小板計數和其他與aHUS活動相關的血液參數的改善。
在用Soliris治療的aHUS病人中，最常見的副作用包括高血壓、腹瀉、頭痛、貧血、嘔吐、惡心，上呼吸道和泌尿道感染，以及白細胞減少。
在Soliris新適應證獲準的同時，對現存危險評價與減輕策略（REMS）也進行了擴展，以告知醫務人員和病人關於已知的威脅生命的腦膜炎雙球菌感染的危險。
Soliris將繼續僅通過限製程序獲取，處方醫師必須加入一個注冊程序，並對接受該藥的病人提供用藥指導。
