這筆收購於今年5月公布,根據協議條款,輝瑞將支付Therachon公司一筆3.4億美元前期付款,並根據TA-46的開發和商業化關鍵裏程碑可能支付高達4.7億美元的裏程碑付款。Therachon公司的另一款藥物apraglutide將由拆分出來的一家獨立公司VectivBio開發,該藥是一種每周一次的、潛在同類最佳的GLP-2類似物,正處於II期臨床,開發用於短腸綜合征的治療。
軟骨發育不全是短肢侏儒症最常見的類型,這是一種常染色體顯性遺傳病,影響全球約25萬人,可能導致嚴重心血管、神經和代謝類並發症。約97%的軟骨發育不全患者是由於在成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)基因上的點突變造成的,這一G380R變異導致FGFR3受體不會在激活後被降解,因而持續遞送生長抑製信號。目前,還沒有獲批治療這種疾病的療法。
TA-46是一種實驗性、可溶性重組人FGFR3誘餌蛋白,通過與FGF結合,防止FGF與發生突變的FGFR3結合,從而抑製過度激活的FGFR3信號通路,使該通路正常化。目前,TA-46已完成I期臨床試驗,該藥正開發作為每周一次的皮下注射給藥,用於治療兒童和青少年患者。在美國和歐盟,TA-46均被授予了孤兒藥資格。