該研究是一項開放標簽、多中心I期研究，在複發性/難治性(R/R)非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中開展。這些患者在接受淋巴細胞清除性化療(lymphodepleting chemotherapy)之後給予了2種劑量水平之一(50×10的6次方或100×10的6次方總CAR陽性T細胞)liso-cel治療。結果顯示，liso-cel在繼發中樞神經係統(CNS)淋巴瘤的彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)患者中完全緩解率達67%，在套細胞淋巴瘤(MCL)患者中的總緩解率71%、完全緩解率53%，神經事件和CRS發生率低。

        liso-cel由Juno研製，新基於2018年1月斥資90億美元將Juno收購，這是一種針對CD19抗原、以4-1BB為共刺激區的CAR-T細胞療法，其中CD4+和CD8+CAR-T細胞具有精確的1:1比例。liso-cel代表了目前潛在同類最優(best-in-class)的CD19定向CAR-T療法，之前已被美國FDA授予突破性藥物資格。

        liso-cel有望成為第3個上市CAR-T細胞療法，該藥與已上市的2款CAR-T細胞療法諾華Kymriah和吉利德Yescarta靶向的是同一個靶標，但是接受JCAR017治療的患者在進行嵌合抗原受體(CAR)轉導之前，就預先將CD4細胞與CD8細胞進行了分離，經過分別轉導的細胞隨後以特定的1:1比例重新回輸給患者，比其他CAR-T療法的安全數據要更好，比如細胞因子風暴的概率更低。

        此次公布的更新數據，包括了繼發中樞神經係統(CNS)淋巴瘤(n=9)患者亞組以及R/R套細胞淋巴瘤(MCL，n=17)患者亞組的結果。

        在接受liso-cel首次治療(n=7，6例DLBCL，1例MCL)或複治(n=2 彌漫性大B細胞淋巴瘤[DLBCL])存在繼發CNS淋巴瘤的患者中，僅有1例患出現神經事件和CRS。在接受liso-cel首次治療的伴CNS淋巴瘤的6例DLBCL患者中，4例獲得完全緩解(67%)，其中2例緩解持續時間分別超過8個月和17個月。

        MCL患者數據包括了17例治療患者的安全性和初步療效。最常見的≥3級TEAE為血小板減少症(41%)、貧血(35%)和中性粒細胞減少症(35%)。6%和12%的患者出現3級CRS和神經事件。觀察到一例腫瘤溶解綜合征致死性事件。在所有劑量水平的最佳總緩解率為71%(12/17)、最佳完全緩解率為53%(9/17)。這些結果與TRANSCEND NHL 001研究中接受liso-cel治療的所有患者中觀察到的結果一致。

        新基全球臨床開發總裁Alise Reicin博士表示：“我們很高興分享這些新數據，這些數據繼續證明了liso-Cel在一係列B細胞癌症中的治療潛力。這些結果支持我們繼續致力於廣泛地開發CAR-T細胞療法，以滿足血液癌症患者群體中存在的顯著未滿足臨床需求。”