鐮狀細胞貧血(SCA)是一種由基因突變引起的疾病,在非洲血統的人中尤為普遍。目前治療SCA的療法有限,盡管近年來大量研究表明,對於控製SCA和提高患者生活質量,羥基脲是一種安全有效的藥物,但是這些研究大都集中在發達國家。
近日,發表在權威雜誌《NEJM》上的一項研究或帶來了新的希望。研究表明,每天服用羥基脲藥丸或可改善撒哈拉以南非洲患有SCA的兒童的症狀,並且能減少瘧疾的發生。
根據這項最新的研究, 共606名1-10歲的兒童接受了每日羥基脲治療。6個月來,孩子們每天服用一顆藥丸,然後根據他們的健康狀況和體重變化增加每日劑量。初始劑量在每天15-20mmg/kg之間。
臨床試驗確定,羥基脲療法對撒哈拉以南非洲的兒童來說是可行和安全的。讓人意外的是,研究人員發現羥基脲還能幫助對抗瘧疾。眾所周知,瘧疾在非洲是非常普遍的。
而研究數據顯示,與治療前水平相比,羥基脲的使用與SCA患者疼痛平均降低55 %,感染降低38 %,瘧疾降低51%,輸血降低67%,死亡率降低70 %有關。
據悉,該臨床試驗的I-II期已治療了 4個撒哈拉以南國家的兒童。研究人員計劃長期跟蹤這些兒童,以獲得有關生長發育的其他數據,並尋找對器官功能和生育能力的任何可能影響。