在最近出版的《細胞》雜誌上,來自加拿大多倫多大學、美國麻省理工學院和美國哈佛大學的科學家們發明了一種基於冷凍幹燥技術的,便攜式的生物製劑生產裝置。它隻有普通手提箱的大小,卻可以在世界任何角落,甚至外太空隨時生產包括抗菌多肽、疫苗和抗體在內的生物製劑藥物,而唯一需要的原材料就是水。
生物製劑類藥物,包括疫苗和抗體等等,在對抗許多疾病,尤其是由微生物感染造成的疾病方麵具有重要的意義。傳統上,製造這類藥物需要將編碼活性蛋白的DNA導入活細胞中,然後在類似工廠的環境下大規模的增殖細胞,最後從大量細胞中提取出活性蛋白以製成產品。生產出來的生物製劑在被使用之前,必須始終處在冷藏狀態中,這就大大限製了這些藥物在許多地方的應用。而直接對生物製劑進行冷凍幹燥也有可能會破壞其活性。
在哈佛大學教授James Collins的領導下,美國和加拿大科學家們發明的這個叫做FD-CF(Freeze Dried-Cell Free)的裝置有望徹底解決這一問題,他們從細胞中分離出了所有DNA翻譯和蛋白生產需要的分子,將其冷凍幹燥後,加上同樣冷凍幹燥後的編碼DNA,即可在常溫條件下儲存和運輸。使用時,隻需加入一點無菌水,這個無需細胞的蛋白生產工廠在幾分鍾內就可以開始生產生物製劑。通過這一方法生產生物製劑的成本隻需每微升3美分,比現有的其他技術便宜10倍以上。
研究人員使用他們的裝置試製了白喉疫苗。白喉是一種由細菌感染引起的傳染病,可以被疫苗預防,不過白喉疫苗對溫度十分敏感,過熱或者冰凍都會導致失活。FD-CF便攜裝置生產出來的疫苗與現代化工廠生產的疫苗活性相當,在小鼠實驗中有效地保護了小鼠免受白喉感染。
研究人員還利用這一裝置製造了一個可以針對不同疾病生產不同藥物的工具箱,通過組合抗體技術,對不同的感染源可以設計和生產特異性的抗體藥物。他們成功地使用這個工具箱製造出了可以對抗艱難梭菌感染的抗體藥物。研究人員相信這一裝置將可以用來應對在局部地區發生的疾病暴發,而更長遠地看,這個裝置可以被用在漫長的星際旅行中製造不同的藥物。
美國楊百翰大學副教授Bradley Bundy博士認為這項技術的前景令人激動:“它讓我們無需儲存大量的疫苗和藥物,而隻需儲存可以製造藥物的裝置就可以了,這更加經濟和通用。”他正在使用這種技術試圖製造可以抗癌的蛋白藥物。
研究人員承認,這一裝置離真正投入實用還需要一定的時間。他們麵臨的困難包括如何提純生產出來的生物製劑,如何獲得無菌水,以及對使用者進行培訓。不過,這項技術具有光明的前景,人道救援組織利用它可以快速向受自然災害或疾病爆發的地區提供所需的藥物,將來的宇航員們在太空旅行中可能也會離不開它。我們希望研究人員能早日將它推向市場。
參考資料:
1. Freeze-Dried Molecules Can Be Used to Whip Up Medicines Anywhere
2. Freeze-dried drug factories could make a slew of medicines — just add water
3. Portable, On-Demand Biomolecular Manufacturing