Eiger BioPharmaceuticals宣布美國食品美國藥品監督管理局(FDA)接受了其Zokinvy(lonafarnib)的新藥申請(NDA)，以加快審批用於治療早衰症。

早衰症，又稱哈欽森-吉爾福德早衰症(HGPS)，是一種罕見的先天性遺傳性疾病。早衰是由LMNA的基因突變引起法呢基化蛋白Progerin的異常產生所造成。

Zokinvy是法呢基轉移酶的口服抑製劑，通過阻斷早老蛋白的法尼基化來發揮作用。在波士頓兒童醫院的1/2期和2期研究中已向90多名早衰症兒童使用。研究數據表明，用Zokinvy單藥治療的早衰症患者具有生存優勢，死亡率降低了88%。最常見的不良反應是胃腸道疾病。

Zokinvy已被FDA和EMA授予早衰孤兒藥稱號，並被FDA授予突破性療法稱號和罕見兒科疾病稱號。