維昇藥業(VISEN Pharmaceuticals)是一家致力於內分泌相關疾病治療、將全球領先的治療方法及藥品引入中國的合資公司。近日，該公司宣布，TransCon人生長激素(TransCon hGH)的III期臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏症的III期臨床研究。

TransCon人生長激素將成為中國首個未經修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續釋放與每日一次製劑同樣的人生長激素。就在最近，TransCon人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏症的孤兒藥認證 。目前在美國及歐洲尚無長效生長激素可應用。

TransCon人生長激素，是全球唯一采用 “暫時連接 (Transient Conjugation)”專利技術設計的人生長激素前藥。該藥物的作用機製有別於其它技術的長效生長激素類似物。其可以保證在人體內持續 7天釋放未經修飾的、具有活性的人生長激素，確保具有活性的人生長激素在體內的組織分布和每日一次的重組生長激素(rhGH)保持一致 。目前該藥物已經在歐美完成生長激素缺乏症兒童的關鍵性III期臨床研究(heiGHt研究)，一線數據在今年3月的美國內分泌年會(ENDO 2019)以及近期維也納歐洲兒科內分泌年會上公布。TransCon人生長激素在治療52周後的年化生長速率顯著優於每日一次的重組人生長激素(兩組差值=0.86cm/年，p=0.0088)。該結果也證明了利用TransCon技術的TransCon 人生長激素的與眾不同。

生長激素缺乏症(GHD)指生長激素分泌功能障礙所致的生長遲緩，是一種嚴重影響兒童青少年身心健康的疾病，發病率約為1/10000～1/1000[2]。兒童單純性GHD表現為身材矮小，生長速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時男性平均身高143厘米，女性130厘米。GHD兒童身材比例正常，但是手腳小，麵中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5%的兒科GHD患者有低血糖但在生長激素治療後改善[3]。GHD也會影響兒童智力及整體的幸福感。

GHD治療是一個長期過程，往往需要治療數年，累計數千次的每日一次皮下注射治療，導致患者依從性差、治療負擔重，無法實現預期的治療目標。據文獻報道，多達70%的GHD兒童對每日注射依從性不佳。而患者對治療依從性的差異可能造成臨床診療實踐中治療效果的差異[4][5][6]。此次III期臨床試驗的牽頭單位華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授表示：“注射頻率低，治療負擔輕，療效優於傳統每日一次的重組人生長激素，且不增加安全性顧慮的藥物正是臨床及患者真正所需。”

根據國務院近日印發了關於實施健康中國行動(2019-2030)的意見，到2022年和2030年，5歲以下兒童生長遲緩率分別要低於7%和5%[7]。維昇藥業首席執行官盧安邦指出：“滿足目前GHD臨床治療未被滿足的需求與實施健康中國行動以降低兒童生長遲緩率的總體目標密切相關。TransCon人生長激素獲批在中國開展III期臨床試驗，維昇藥業作為TransCon人生長激素在大中華區的獨家授權研發及銷售企業，將以此為起點與中國兒科內分泌專家一起，全力推進TransCon 人生長激素在中國的上市計劃，為中國罹患GHD的兒童帶來全球領先的治療方案，幫助實現預期治療目標，造福更多患兒獲得健康的未來。”

關於TransConTM技術

TransCon是指“暫時連接”。TransCon技術平台通過創新的技術開發新的治療方案，以優化包括有效性、安全性和給藥頻率在內的治療效果。TransCon分子包括3個部分：未經修飾的母體藥物，保護母體藥物的惰性載體分子和將兩者暫時連接起來的連接結構。當3部分結合後，載體分子可以使得母體藥物失活並且不被機體清除。當注射至人體內，在生理條件的pH和溫度下，有活性的、未經修飾的母體藥物將以可控的方式釋放出來。由於母體藥物是未經修飾的，因此可以維持其原有的藥理機製。TransCon技術可以廣泛的應用於各種治療領域的蛋白質、多肽或小分子，可以全身或局部應用。

2018年，丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma與維梧資本(Vivo Captital)合資，建立維昇藥業，聚焦大中華區，致力於將Ascendis Pharma旗下的內分泌罕見病治療方案在大中華區的開發及推廣，覆蓋中國大陸、香港、澳門和台灣等地區。