艾爾建(Allergan)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Botox(保妥適，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A)的一份補充生物製品許可申請(sBLA)，用於治療患有下肢痙攣的兒科患者(2-17歲)，該適應症不包括由腦癱(CP)引起的痙攣。此次批準，標誌著Botox上市30年後獲批的第11個治療適應症。今年6月，Botox獲得FDA批準，治療患有上肢痙攣(ULS)的兒科患者(2-17歲)。

此次批準，基於一項III期臨床試驗的數據，該試驗入組了300多例患有下肢痙攣的兒科患者(2-17歲)，評估了Botox治療的安全性和有效性。雖然試驗參與者中包括腦癱患者，但由於另一家公司的市場獨占權，Botox此次批準的適應症排除了由腦癱引起的下肢痙攣。這些試驗包括一項為期12周的雙盲研究和為期一年的開放標簽擴展研究。

治療方麵，Botox每個治療療程的批準推薦劑量為每公斤4單位至每公斤8單位，分配至下肢受影響肌肉。下肢每次治療的總劑量不應超過每公斤8單位或300單位，以較低者為準。當同時治療下肢或上下肢時，兒童患者的總劑量不應超過每公斤體重10單位或340單位，以較低者為準，間隔3個月。

艾爾建首席研發官David Nicholson表示：“下肢痙攣會影響孩子生活的方方麵麵，並對其整體發育和生活質量產生重大影響。此次批準是一個重要的裏程碑，使我們能夠為患病兒童及其護理者帶來Botox並促進兒科護理方麵的進步。自1989年FDA批準治療眼瞼痙攣和斜視以來，Botox已在各種治療領域應用了30年，我們始終致力於投資研究，探索Botox在一係列治療領域對患者的潛在治療益處。

痙攣是一種使人衰弱的神經疾病，涉及肌肉僵硬，可導致上肢和下肢肌肉緊繃。導致兒童局灶性痙攣最常見的原因是腦癱，據估計，全球每1000名活產嬰兒中約有2.5名發生腦癱。幾乎所有腦癱患者都有運動功能受損，痙攣影響高達91%的患兒。

Botox(保妥適)由艾爾建研製，該藥的主成分為高度純化的A型肉毒杆菌毒素，是一種神經傳導的阻斷劑，用以治療過度活躍的肌肉。Botox最早於1989年獲批，用於治療臉痙攣和斜視，2000年批準用於頸部肌張力障礙，之後進一步拓展到美容領域，包括除皺、瘦臉、消除眉間紋和魚尾紋等。近些年，Botox還被批準治療上肢痙攣、慢性偏頭痛、神經性尿失禁、膀胱過度活動症等多種適應症。

在過去的30年中，全球各地已銷售超過一億瓶Botox®和Botox® Cosmetic(肉毒杆菌毒素A)，在科學和醫學期刊上發表了超過3700篇文章。Botox®神經毒素是全球研究最廣泛的藥物之一。