過早出生的嬰兒經常麵臨嚴重的醫療挑戰,包括未充分發育或患病的腸道。雖然腸道移植能夠讓一些患者受益,但許多嬰兒太小而無法承受這個過程。美國洛杉磯兒童醫院外科醫生Tracy Grikscheit博士是組織工程領域的領導者---利用幹細胞培養腸道。在一篇發表在2019年6月6日的Cell Stem Cell期刊上的標題為“Tissue-Engineering the Intestine: The Trials before the Trials”的文章中,Grikscheit博士及其合作者強調了幹細胞療法如何引發針對這些嬰兒的治療變革。
一些早產兒出生時胃腸道嚴重發育不全,或者可能患上壞死性小腸結腸炎等疾病,壞死性小腸結腸炎會攻擊腸道。在嚴重的情況下,必須手術切除受影響的腸道。這可能會產生可怕的後果。
大多數營養物和水吸收發生在小腸中,因此如果患者沒有足夠的健康腸道組織,他們可能患有嚴重的並發症,如營養不良或脫水---也稱為短腸綜合症(short bowel syndrome)。為了獲得適當的營養物,患者可能必須使用飼管或進行靜脈注射。在最嚴重的短腸綜合征病例中,來自供者組織的小腸移植是唯一的解決之道;但是,這也伴隨著一係列問題。嬰兒必須足夠大才能完成這個過程,這通常意味著他們需要等待幾個月。即使這樣,這條路也不平坦。患者必須服用具有副作用的抗排斥藥物,而且移植成功率僅為50%左右。
麵對這些挑戰,這些嬰兒的未來似乎黯淡無光。對Grikscheit博士來說,這是不可接受的。她想要為她的患者提供更多,她設想一個能夠讓缺少的腸道部分培養出來的世界。
像Grikscheit博士這樣的科學家們研究了利用幹細胞培養新組織以便治療遭受嚴重腸道損傷的嬰兒。她說,“幹細胞療法將會真正改善當前的治療選擇。就當前而言,這些嬰兒要麼接受移植手術,要麼接受靜脈營養注射存活下來,這真地會影響他們與這個世界互動和發展的方式。必須有更好的方法。”
這篇文章是由Grikscheit博士及其同事們(作為INTENS的一部分)撰寫的。INTENS是一個歐洲聯盟,致力於通過組織工程治療兒童腸道功能衰竭的研究。組織工程是在實驗室中利用幹細胞培養新組織的過程。這篇論文描述了科學家們取得的進展以及他們在為患者提供幹細胞治療方麵所麵臨的挑戰。
幹細胞具有分化為任何細胞類型的能力,這使得使它們成為器官修複的理想起始材料。這篇文章討論了幹細胞可能潛在地治療具有腸道問題的嬰兒的兩種主要方式。幹細胞既可以從患者自己的腸道取出,也可以從現成的經改造後可培養腸道組織的幹細胞中獲取。這兩種途徑對患者都有各自的優勢,采取哪種類型的治療可能取決於每個嬰兒所麵臨的病情。
這個領域的研究顯示了未來治療的前景。最近的進展讓科學家們能夠產生比以往更多的腸道組織。
Grikscheit博士說,“我們還沒有將這種療法用於嬰兒,但是我們正在製定路線圖。我們越來越接近於這個目標。”