美國學者(Trachman)等為探索兒童及青年局灶節段性腎小球硬化(FSGS)患者的有效治療方法,開展了一項共入組138例患者、為期78周的隨機、雙盲、多中心臨床研究。
患者被隨機分為嗎替麥考酚酯(MMF)聯合地塞米鬆治療組(n=66例)和環孢素A(CsA)治療組(n=72例)。研究的一級終點為蛋白尿部分或完全緩解,主要二級終點為停用免疫抑製劑後蛋白尿部分或完全緩解,次要二級終點為不良反應、eGFR改變程度及患者生活質量。
結果顯示,在1年時,聯合治療組與CsA組患者的完全緩解率均較低[9.1%對19.4%,比值比(OR)=0.41,95%CI為0.15~1.15];兩組的累積完全及部分緩解率分別為33.3%和45.8%(OR=0.59,95%CI為0.30~1.18),兩組間無顯著差異。在撤退免疫抑製劑後第6個月時,兩組患者的蛋白尿複發率均較高(18%對33%),且蛋白尿緩解狀態無差異(OR=1.2,95%CI為0.6~2.7);兩組患者進展至終末期腎病(ESRD)或死亡的比例無差異。治療的不良反應包括高糖血症(聯合組>CsA組)和牙齦增生(CsA>組聯合組)。