一項動物實驗研究顯示，用一種縮短的“迷你”形式的基因所進行的基因療法可能是治療肌營養不良的一種新的方法。該基因與一組肌營養不良症有關聯。

　　肌營養不良由超過30種的遺傳性疾病所組成，它們會在兒童和成年人中引起進行性肌萎縮和慢性肌無力。 盡管對這類疾病尚無治愈的方法，但許多類型的肌營養不良症的遺傳學原因已經明了，人們現在正在研究數種治療方法，特別是替換引起這些疾病的有缺陷蛋白質的基因療法。 在這些肌營養不良症中包括有dysferlinopathy，這是一類罕見的因為缺乏dysferlin蛋白而引起的肌營養不良症。 dysferlin在損傷後肌肉的修複中起著一種關鍵性的作用。 通常的基因療法是在基因組中插入一個正常有功能的基因來替換異常的致病基因。 人們常常要用一個媒介物才能將有功能的基因遞送到病人的細胞內；最常用的媒介物是一種通過基因改變而能攜帶正常人類DNA的腺病毒。 可問題是dysferlin蛋白太大，使得它不可能被並入到腺病毒媒介中而用於基因療法。

　　如今，Martin Krahn及其在法國的同事在一位罹患輕度dysferlinopathy的病人中發現了一種短型的dysferlin；該迷你蛋白可幫助克服腺病毒媒介所存在的對基因大小的限製，並可用於基因療法以減輕與該疾病有關的各種症狀。 該天然存在的迷你dysferlin蛋白比通常的該蛋白要小三倍，但它僅具有部分的功能。 研究人員顯示，將病人的迷你基因取出並將其放置到一個小鼠的模型中去，該迷你基因可被妥貼地裝入到一個腺病毒媒介之中並被注射到缺乏dysferlin的小鼠中去。 該團隊發現，接受該腺病毒媒介治療的小鼠可穩定地表達那種迷你蛋白，而損傷後的肌纖維在愈合過程中可被有效地修複。這些結果表明，該迷你蛋白至少保留了其部分的關鍵性的功能。 這些結果為用基因療法來治療這類肌營養不良症打下了基礎。