骨關節炎(OA)是關節的緩慢進行性退行性疾病，導致軟骨不可逆轉損傷、軟骨下骨硬化和滑膜發炎。由於長壽和肥胖症的增加，OA對醫療保健係統的成本迅速增長。當前的治療策略對關節組織的漸進性變性沒有影響。在這種情況下，間充質基質幹細胞(MSCs)的成軟骨和抗炎特性使其成為一種有吸引力的治療選擇。脂肪組織來源的MSC(ASC)與骨髓來源的MSC具有相似的特性，但更易於收集，分離率也更高。確實，關節內(IA)注射ASC可防止膠原酶誘導的小鼠膝OA模型中的OA發作，並減少滑膜炎、骨贅形成和軟骨變性。此外，在生物力學誘發的OA兔模型中，關節內注射600萬個自體ASC改善了軟骨降解評分並顯著降低了膝滑膜炎。

        研究人員使用已建立的基於ASC的良好生產規範(GMP)程序，在存在血小板溶解產物的情況下將其擴增2周，並進行了概念驗證的I期臨床試驗，以評估關節內注射自體ASC治療重度膝骨關節炎患者的安全性和有效性。

        從2012年4月至2013年12月，連續18例有症狀和重度膝關節OA的患者接受了一次關節內自體ASC注射治療。研究設計由三個連續的隊列(每個隊列六名患者)組成：低劑量(2×106個細胞)、中等劑量(10×106)和高劑量(50×106)。主要結果參數是通過記錄整個試驗期間的不良事件來評估安全性的，次要參數是關節炎指數。隨訪6個月後，發現該過程是安全的，未報告嚴重不良事件。四名患者在局部注射後經曆了短暫的膝關節疼痛和腫脹。有趣的是，與基線相比，接受小劑量ASC治療的患者的疼痛水平和功能均有顯著改善(圖1、2)。這些數據表明，關節內注射ASCs是治療嚴重膝骨OA患者的治療選擇。一項安慰劑對照的雙盲IIb期研究正在啟動，以評估ASCs的臨床療效。