製藥公司Aprea Therapeutics近日表示，一項針對TP53突變型骨髓增生異常綜合症患者的III期研究未能達到其完全緩解(CR)率的主要終點。該公司表示，盡管eprenetapopt聯合阿紮胞苷組患者的CR率比阿紮胞苷組患者高53%，但差異並不大。

        Aprea Therapeutics首席醫學官Eyal Attar表示：“我們仍然相信eprenetapopt可以為TP53突變型惡性腫瘤患者提供臨床益處。這種小分子藥物治療TP53突變型骨髓增生異常綜合征和TP53突變型急性髓細胞白血病獲得了FDA突破性療法稱號”。

        該試驗招募了154例TP53突變型骨髓增生異常綜合症患者，這些患者被隨機分配接受單獨使用阿紮胞苷或阿紮胞苷聯合eprenetapopt。結果顯示，eprenetapopt聯合阿紮胞苷組的CR率為33.3%，而阿紮胞苷組僅為22.4%。

        該公司指出，各治療組之間的中位總生存期相似。但eprenetapopt聯合阿紮胞苷組表現出良好的耐受性，不良事件特征與II期試驗相似。