美國研究者費爾南德斯?羅茲(Fernandez?Rhodes)等日前報告,他們的研究未顯示5α-還原酶抑製劑度他雄胺對脊髓延髓肌肉萎縮症(SBMA)的肌無力進展有明顯療效。研究報告1月7日在線發表於《柳葉刀?神經病學》(Lancet Neurology)雜誌網站上。
這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗,入選者為能走動的、經遺傳學證實為SBMA的50例男性患者。患者被隨機分為度他雄胺治療組(25例,口服度他雄胺0?5 mg/d)和安慰劑組(25例),治療時間24個月。最終有44例患者完成整個療程(21例度他雄胺,23例安慰劑)。研究者對這44例患者進行了療效分析,結果顯示,度他雄胺組與安慰劑組在肌力測試上無顯著性差異。
SBMA是由於雄激素受體基因1號外顯子中,編碼多聚穀氨酰胺的CAG三核苷酸重複擴增,從而引起配體依賴的毒性作用而致病。在之前的動物實驗裏,已有研究者證實抑製雄性激素治療可緩解神經肌肉缺陷病情。
相關鏈接: Efficacy and safety of dutasteride in patients with spinal and bulbar muscular atrophy: a randomised placebo-controlled trial. The Lancet Neurology, Early Online Publication, 7 January 2011, doi:10.1016/S1474-4422(10)70321-5 Cite or Link Using DOI.