帕金森病(PD)是第二常見的神經退行性疾病，目前還沒有有效的治療方法。帕金森病的主要特征是中腦黑質(SN)多巴胺能神經元進行性變性，導致紋狀體多巴胺耗竭。多巴胺信號的缺乏會導致運動障礙，如靜止性震顫、肌肉僵硬和運動遲緩。

最近的證據強調，microRNAs (miRNA)，一種在轉錄後水平調節基因表達的小非編碼RNA，作為神經退行性疾病(包括PD)的有希望的治療靶點。

近日，貝拉內務大學的研究者們在Mol Ther雜誌上發表了題為“MicroRNA-124-3p-enriched small extracellular vesicles as a therapeutic approach for Parkinson’s disease”的文章，該研究的發現揭示了細胞外小泡作為miR-124-3p的遞送劑在帕金森病中的一種新的有前景的治療應用。

帕金森病是一種神經退行性疾病，其特征是黑質多巴胺能神經元的丟失，目前尚無有效的治療方法。由於microRNA-124具有促神經生成和神經保護作用，已被認為是治療帕金森氏病的有前途的實體。然而，它有效地傳遞到大腦仍然具有挑戰性。

在本研究中，研究者使用臍帶血單核細胞來源的細胞外小泡作為生物載體來運送miR-124-3p，並評估其在帕金森病小鼠模型中的治療效果。在體外，miR-124-3p負載細胞外小泡誘導培養的腦室下區神經幹細胞分化，並保護n27多巴胺能細胞免受6-羥基多巴胺的毒性。

在活體中，側腦室內給藥的細胞外小泡出現在側腦室襯裏的腦室下區，以及紋狀體和黑質，這是受疾病影響最嚴重的腦區。最重要的是，雖然裝載miR-124-3p的細胞外小泡並沒有增加6-羥基多巴胺損傷的紋狀體中新神經元的數量，但該製劑保護了黑質和紋狀體纖維中的多巴胺能神經元，從而完全抵消了運動行為症狀。

在本研究中，研究者首次報道了富含microRNA-124-3p 的SEV對帕金森病的治療潛力。SEV攜帶miR-124-3p在體外生理條件下誘導SVZ神經幹細胞向神經元分化。在體內，研究者發現側腦室注射miR-124-3p SEV可以保護黑質紋狀體通路免受6-OHDA誘導的神經變性的影響，並顯著改善受損小鼠的運動能力。研究者的發現支持使用miR-124-3p SEV作為一種新的有效的治療方法來阻止PD的發病進程，並為其他神經退行性疾病的治療開辟了新的前景。