創傷性腦損傷(traumatic brain injury， TBI) 一般由外力鈍擊、加速/減速傷或穿透性顱腦損傷所致，是造成青中年人群死亡和殘疾的最主要原因之一。根據嚴重程度的不同，TBI的表現從自限性的腦震蕩後症狀到嚴重的殘疾和死亡。即使患者在傷後生存，也常常留下嚴重的身心殘疾，喪失工作和社交能力，帶來沉重的社會經濟負擔。

        幹細胞是當今醫學領域的研究熱點，其具有自我更新能力、多向分化潛能和高度增殖能力等生物學特征。幹細胞療法具有廣闊的應用前景，是移植醫學的新希望。迄今為止，已有超過200項幹細胞治療神經係統疾病的臨床研究被注冊，主要集中在多發性硬化、腦卒中、帕金森病以及脊髓損傷等疾病領域。

        2022年，第74屆美國神經病學學會(AAN)年會上公布的STEMTRA研究結果顯示，幹細胞療法可顯著改善TBI患者運動障礙，並且是安全、耐受性良好的。

        研究簡介

        STEMTRA研究是一項雙盲、隨機、多中心的2期手術對照研究(NCT02416492) [1]，目的在於確定新型同種異體間充質幹細胞治療產品SB623移植是否能夠改善TBI引起的慢性運動障礙。

        該研究共納入63例存有運動障礙的TBI慢性期患者(具體納入標準及排除標準見表1)，通過立體定向技術向顱內植入SB623細胞。依據SB623細胞植入量，將患者按1﹕1﹕1﹕1的比例隨機分為對照組、2.5×106 SB623細胞組、5.0×106 SB623細胞組以及10×106 SB623細胞組。其主要研究終點是患者6個月時Fugl-Meyer運動量表評分(FMMS)較基線的改善情況，次要終點包括患者6個月時殘疾評定量表 (DRS)評分、 上肢動作研究量表(ARAT) 評分、 步態速度 (GV)、 Neuro-QOL評分以及整體變化評估量表(GROC) 評分較基線的改善。

        該研究結果顯示，與對照組相比，SB623治療組患者的FMMS評分改善顯著(SB623治療組LS mean [SE] 為+8.3 (1.4) ，對照組LS mean [SE]為 +2.3 (2.5)，P=0.04)，達到主要終點。

        此外，SB623治療組次要療效終點較基線均有改善，但同對照組相比並無統計學差異(表2)。就安全性而言，SB623耐受性良好，無劑量限製毒性或死亡。

        聽聽專家怎麼說?

        研究調查員、斯坦福大學新英格蘭神經病學和頭痛中心的聯合創始人兼醫學主任 Peter McAllister 醫學博士作為本文的共同作者，其在接受采訪時表示：該研究首次證明，使用幹細胞治療可以改善TBI患者的預後。這項結果可能具有劃時代的意義，幹細胞療法對TBI患者的生活產生了“真正的影響”，例如，一些根本無法移動手臂的患者經SB623治療後可在螺栓上放置螺母或完成刷牙的動作，一位完全性失語症患者經治療後可說出完整的一段話。

        McAllister博士對該研究中的一些陰性結果進行了解釋：SB623治療組次要療效終點較基線均有改善，但同對照組相比並無統計學差異，可能與該研究樣本量較小有關。

        此外，McAllister表示，SB623幹細胞療法也可能適用於腦出血、帕金森病、多發性硬化及其他神經係統疾病。

        從臨床試驗結果和監管部門的資質認定來看，這款療法是比較有前景的。據悉， SB623已先後獲得日本的先驅藥品認定(SAKIGAKE)，以及FDA授予的再生醫學先進療法認定(RMAT)。而隨著STEMTRA 3期臨床試驗的開展，相信這種治療顱腦損傷的幹細胞療法距離上市將不再遙遠。