湯姆(不是他的真名)出生幾個小時後，他變得煩躁不安，不想吃母乳。他的母親注意到他的左臂和腿在有節奏地搖晃---這有些不對勁。湯姆被立即轉移到新生兒重症監護室。核磁共振掃描顯示，他遭受了嚴重的中風。醫生告訴湯姆的父母，他們無法給孩子提供任何治療。他很可能會成為殘疾人。

        大多數人認為中風主要影響老年人，但它也可能發生在新生兒身上。這種“圍產期中風(perinatal stroke)”發生時，大腦的一條主要動脈被堵塞，導致某些大腦區域缺乏血液供應，從而導致氧氣不足。大約每5000名新生兒中就有一人遭受中風。它通常發生在他們出生後的頭幾天。

        這些嬰兒患者中的大多數人在以後的生活中會出現問題，問題的嚴重程度取決於哪些大腦區域受傷。這些問題可能包括胳膊和腿的肌肉緊張(腦癱)、行為問題、學習困難和癲癇。

        目前還沒有治療新生兒中風的方法。科學家們一直在研究新的治療方法，其中的一種涉及使用間充質幹細胞(mesenchymal stromal cell, MSC)。

        MSC有能力分化為身體中多種不同的細胞，而且它們可產生幾種生長因子來刺激特定組織生長。在理論上，如果科學家們能將MSC輸入嬰兒患者大腦的受損部分，它們產生的生長因子將刺激大腦自我修複。

        在動物中是有效的

        早期的動物研究已顯示，將MSC注射到中風新生小鼠的大腦中，極大地減少了它們的大腦損傷和殘疾。這就表明這種治療方法是安全的，對小鼠沒有副作用。這些動物研究給了人們希望，即這種治療方法也會對新生兒患者起作用，防止他們終身殘疾。

        但是，如何在不使用針頭或手術的情況下將MSC輸送到嬰兒患者的大腦中?在一項新的研究中，來自荷蘭烏特勒支大學等研究機構的研究人員決定嚐試鼻內途徑(通過鼻子給送)，在小鼠身上進行測試。相關研究結果發表在2022年6月1日的Lancet Neurology期刊上，論文標題為“Feasibility and safety of intranasally administered mesenchymal stromal cells after perinatal arterial ischaemic stroke in the Netherlands (PASSIoN): a first-in-human, open-label intervention study”。

        這些通過鼻內途徑遞送MSC後，這些細胞迅速並特異性地到達受傷的大腦區域。受傷大腦區域發出“警報信號”，引導MSC到達大腦中的正確位置。

        一旦MSC到達受損區域，它們分泌的生長因子就會促進小鼠大腦的修複係統。幾天內，這些幹細胞被分解，在大腦中再也找不到痕跡。經過這種方法的幾次實驗後，這些作者得出結論，將MSC滴入鼻腔是一種最安全和最有效的方法，可以將它們輸送到大腦。

        十名嬰兒

        經過多年的實驗室研究，這些作者終於在嬰兒身上測試了這種細胞療法。前麵提到的湯姆寶寶是第一個參與這項新研究的嬰兒，在出生後一周內接受了MSC治療。在新生兒出生後的第一周，要求父母參加一項實驗性治療，是一個非常微妙的過程。

        他們與湯姆的父母進行了長時間的交談後，他們決定讓他們的兒子參加這項新的研究。他通過鼻液滴接受了MSC治療，這個過程隻需要幾分鍾時間。之後，湯姆在回家前被密切監控了幾天。

        這些作者治療了10名因中風而從荷蘭各地醫院轉移到烏特勒支大學醫療中心的新生兒。所有10名新生兒在接受MSC滴注時,都沒有出現任何並發症。有一名嬰兒在治療後出現輕微發燒，但很快就自行痊愈了。

        在新生兒中風三個月後的大腦隨訪核磁共振掃描顯示損傷比預期少，可能是因為MSC治療的關係。在四個月時，接受這種細胞治療的嬰兒(包括湯姆)在測試他們的運動質量時表現良好。當這些新生兒兩歲時，我們將再次檢查他們的發育情況。

        這些作者現在正在尋找機會進行隨機對照試驗(醫學研究的黃金標準)，以證明這種幹細胞療法能有效修複圍產期中風後的大腦損傷。

        這些作者發現這種新的安全的幹細胞療法也為其他腦損傷的嬰兒提供了機會，如過早出生的嬰兒，或出生時缺氧(圍產期窒息)的嬰兒。幹細胞療法為最脆弱的患者群體帶來了希望，並可能帶來終身的益處。