近期，Athersys宣布，其合作夥伴Healios公司的幹細胞治療產品MultiStem (invimestrocel)在日本缺血性卒中患者中開展的代號為TREASURE的II/III期研究未達到主要終點。

該項隨機、雙盲、安慰劑對照研究共納入了206名中度至中重度缺血性卒中(基線NIHSS 8-20)患者，這些患者在卒中發生後18-36小時內靜脈輸注單劑量MultiStem或安慰劑治療。

研究的主要結果如下：

預先指定的評估功能指標“獨立性”得到改善並獲得“良好結局”，如：改良的 Rankin 量表 (mRS) 評分≤2、Barthel指數≥95以及總體恢複情況;

未達到第90天獲得“極佳結局”的主要終點;

總的來說，經過一年時間，基本上所有評估功能的測量結果均得到持續改善，支持對患者生活質量的長期影響和持續改善;

TREASURE結果提示Athersys正在進行的MASTERS-2研究主要結果指標 mRS取得成功的概率很大;

治療組和安慰劑組在安全結果，包括死亡率和危及生命的不良事件方麵沒有實質性差異。

MASTERS-2研究是Athersys在美國、歐洲和亞太地區開展的旨在評估MultiStem治療缺血性卒中的III期臨床試驗，共招募了300例患者。根據目前的登記信息，MASTERS-2人群預計比TREASURE人群更年輕，平均中風嚴重程度更低。人數更多，試驗獲得成功的可能性很大。

MultiStem開展的臨床研究

MultiStem細胞療法(invimestrocel)是一種異體骨髓來源多能成體祖細胞(MAPC)，具有通過多種方式促進組織修複和愈合的能力，例如通過產生治療因子來響應炎症和組織損傷的信號。MultiStem代表了一種獨特的“現貨型”幹細胞候選產品，能以可擴展的方式製造並以冷凍形式儲存數年，給藥時不需要組織匹配也不會出現免疫抑製。

MultiStem作用機製

卒中是導致全球死亡和嚴重殘疾的主要原因，具有顯著臨床需求。目前，全球有近1700萬卒中患者，美國、歐洲和日本每年有超過200萬卒中受害者。缺血性卒中是卒中最常見的形式，由於腦內血流受阻，切斷了氧氣和營養物質的供應，致使神經損傷，導致長期或永久性殘疾。

目前缺血性卒中患者的治療選擇有限，唯一可用的治療手段為給予血凝塊溶解劑tPA或“溶栓”或手術幹預以清除血凝塊，必須在卒中發生後數小時內進行。由於時間窗有限，隻有一小部分卒中患者接受了目前可用的治療，大多數患者僅接受支持性或“姑息”治療。