基因治療是一種通過基因編輯來治療疾病的臨床技術。一種方法是使用腺相關病毒(AAV)作為傳遞基因的工具，但是大量AAV的生產往往是複雜且昂貴的。

        現在，研究人員首次開發出一種先進的方案，可以生產大量AAV。

        研究人員認為，與現代基因編輯技術結合使用時，AAV成為了強大的研究工具，並且可以作為製作轉基因動物模型的主要工具。然而，目前的主要缺點是生產大量用於實驗室動物的AAV的時間和成本。這項先進技術繞過了動物常規基因操作可能產生的發育效應，同時節省了時間，減少了用於研究的動物數量並最終降低了研究成本。

        波士頓醫學副教授Markus Bachschmid博士解釋說：“我們的方法有助於在常規實驗室中高效經濟地生產AAV，使研究人員可以輕鬆地進行基因治療的臨床前試驗。”

        副教授Reiko Matsui博士說：“波士頓地區和日本的幾個實驗室已經對該新方案進行了測試，發現它很有用。” “我們希望許多實驗室可以采用這些程序來加速研究和促進基因治療。”

        使用AAV的基因治療是臨床治療中一個新興的領域。FDA批準的基於AAV的藥物Zolgensma的最新版本用於治療脊髓性肌萎縮症是人類基因治療的一個裏程碑，並證明了AAV的巨大潛力。

        這些發現在線發表在《Scientific Reports》雜誌上。