自體造血幹細胞移植(aHSCT)後使用強烈的免疫抑製包括化療和免疫“消耗”抗體已被用於多發性硬化症(MS)患者的治療，改善疾病的控製和複發。研究者進行了一項研究，評估aHSCT後的免疫淨化療法能否改善MS的長期控製。

為此研究者在加拿大的三家醫院做了2次單臂試驗。納入18-50歲的MS患者，且預後不良、疾病持續活動、擴展殘疾狀況評分量表3.0-6.0。環磷酰胺和粒細胞集落刺激因子動員後進行自體CD34造血幹細胞移植。此後使用馬利蘭、環磷酰胺和兔抗胸腺細胞球蛋白進行免疫淨化療法。觀察並記錄MS患者的無活動生存期(活動的體現包括臨床複發、MRI出現新的或釓增強病變、擴展殘疾狀況評分量表持續進展)。

從診斷MS到aHSCT，超過140人-年的時間裏有24名患者發生了167次臨床複發，48次aHSCT前的MRI掃描中發現了188例釓增強病變。中位數隨訪的6.7年時間裏(3.9-12.7年)，MS患者移植後3年無活動生存率為69.6% (95% CI 46.6–84.2)，最長的13年隨訪裏，314次MRI序列掃描中沒有複發、沒有釓增強病變或新的T2病灶。健康對照者的腦萎縮率降低。有24名患者死於移植後相關並發症，35%的患者擴展殘疾狀況評分量表持續改善。

這是第一次對MS患者治療完全停止後，沒有任何持續藥物使用的情況下檢測中樞神經係統的炎症活動;此外，盡管疾病具有侵襲性，但仍有許多患者的神經功能有實質性的恢複。

原始出處：

Harold L Atkins, Marjorie Bowman,et al.Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial.The Lancet.Published Online: 09 June 2016