對因RPE65基因突變導致的先天性黑患者,美國學者在1年前開始了基因治療(參見本報2008年5月8日A2版)。經過1年隨訪,3例患者的視覺均有恢複,未出現基因載體相關嚴重不良事件。治療和對照眼的臨床檢查結果與治療3個月時無區別。視覺敏感性在3個月時恢複最為明顯。相關論文2009年8月3日在線發表於《人類基因治療》(Hum Gene Ther)。
關鍵字:基因治療,先天性黑