IgA腎病、局灶節段性腎小球硬化，兩種腎病雙雙獲得突破。

        近日，歐洲委員會授予腎病新藥「斯帕森坦」(Sparsentan)治療IgA腎病的「孤兒藥稱號」，以幫助其臨床試驗順利進展，以及加速審批上市。

        斯帕森坦是什麼藥?

        腎病朋友們可能比較熟悉沙坦類藥物，比如纈沙坦、厄貝沙坦等等。它們之所以能治腎病，是因為阻斷了血管緊張素這條傷腎通路。

        而斯帕森坦，也可以阻斷血管緊張素通路;同時，斯帕森坦還可以阻斷內皮素這條傷腎通路，具有雙重阻斷作用。

        其實在前幾年，斯帕森坦在試驗治療IgA腎病之前，就已經在治療局灶節段性腎小球硬化的試驗中獲得成功。

        2018年，斯帕森坦治療局灶節段性腎小球硬化的2期臨床試驗(DUET研究)顯示：斯帕森坦治療局灶節段性腎小球硬化，比厄貝沙坦效果更好。

        如圖：

        A、B兩個柱狀圖，是兩種劑量下尿蛋白的下降幅度，灰色柱是厄貝沙坦，黑色柱是斯帕森坦。斯帕森坦的尿蛋白下降幅度(44.6/47.4)是厄貝沙坦(18.5/19.0)的2倍還多，更多患者達到臨床治愈。

        各個普利、沙坦類藥物治療腎病的效果相似，其它的普利、沙坦也很難望其項背了。

        可能有腎友不了解：

        什麼是「孤兒藥稱號」?

        孤兒藥，即治療罕見病(患病率低於0.1%)的藥物。由於罕見病患者少，市場規模小，製藥公司研製罕見病藥物通常是虧本的。

        為了減少這種“見死不救”的現象，衛生部門會出台政策：對一些罕見病藥物，給予孤兒藥稱號——包含研製過程中的多項優惠政策，比如減稅、發放補助金、上市申請快速通道等等。

        目前新藥研發進度如何?

        上個月(2021年1月)，斯帕森坦治療IgA腎病的3期臨床試驗(PROTECT研究)開啟。

        相比於比1期(安全性試驗)和2期(有效性試驗)，3期試驗規模更大，對療效和不良反應的探究更準確，是藥監局審批通過最重要的依據。因此3期臨床試驗也被稱為「上市前試驗」，是藥物上市前的最後一項試驗。

        咱們腎友什麼時候能用上新藥?

        IgA腎病在咱們國家並不是罕見病。我國是IgA腎病的高發國家，真實患者人數(含未知曉的)可能有三四千萬，其中確診的少一些，也有一兩百萬這個數量級。

        如果斯帕森坦試驗順利，大約今年第三季度會出IgA腎病的3期試驗的結果，明年就能獲批上市。我國存在這麼多有需求的IgA腎病患者，到時候獲批進入我國應該會很快。

        IgA和局灶節段性腎小球硬化的腎友們，咱們目前先穩住病情、保護好自己的腎髒，有一個好身體，才能迎接春暖花開。