C3腎小球病(C3G)是新提出的腎髒疾病分類, 是指一些罕見的腎炎, 包括致密物沉積病、C3腎小球腎炎和CFHR5腎病等。C3腎小球病具有相同的病因, 即補體旁路途徑的異常調節, 有時伴基因缺陷或自身抗體異常。

        在一項II期研究中，諾華的腎髒疾病候選藥物Iptacopan的顯示出治療C3腎小球病的希望。結果顯示，與12例患者的基線值相比，該藥物在12周後可顯著降低49%的蛋白尿(蛋白尿提示腎髒中存在炎症)。這些數據還強調了iptacopan能夠強烈和特異性地抑製替代補體途徑，從而針對該疾病的根本原因，並可能為C3G患者提供急需的治療選擇。

        歐洲藥品管理局(EMA)已授予iptacopan治療C3G的PRIME稱號，EMA還授予了iptacopan治療IgA腎病(IgAN)的孤兒藥稱號。除了C3G以外，iptacopan還用於許多其他腎髒疾病，如非典型溶血性尿毒症綜合征和膜性腎病。

        原始出處：

        http://www.pharmatimes.com/news/novartis_rare_renal_disease_candidate_shows_promise_in_phase_ii_1354811