在2020年歐洲血液學協會(EHA)年會上，Apellis Pharmaceuticals公司宣布了其III期臨床研究PEGASUS PEGCETACOPLAN的詳細結果，在該研究中評估了其C3補體抑製劑pegcetacoplan治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)成人患者的療效。

結果顯示在研究人群中，無論患者的輸血要求高低，C3補體抑製劑的作用均一致。Apellis表示計劃在下半年申請美國和歐洲監管機構批準治療PNH。

PEGASUS包括80位PNH成人患者，他們先前接受過Alexion Pharmaceuticals的C5抑製劑Soliris(eculizumab)治療，並且穩定至少三個月，篩查時血紅蛋白(Hb)水平低於10.5 g/dL。Apellis指出，在為期四周的磨合期後(除了當前劑量的Soliris外，患者每周接受兩次pegcetacoplan的治療)，受試者被隨機分配為每周接受兩次pegcetacoplan或當前劑量的Soliris。

1月，Apellis 報告該試驗已達到其主要終點，pegcetacoplan優於Soliris，在第16周時患者的Hb改善平均值為3.8 g/dL，比Soliris組高53%。

總體而言，接受pegcetacoplan治療的患者在16周內無輸血，而接受Soliris治療的患者為15%。在有高輸血需求的患者中，pegcetacoplan組中有86%的患者無輸血，而Soliris為4%，而有低輸血或無輸血需求的患者分別為85%和31%。

此外，接受pegcetacoplan治療的患者中有78%的患者實現了網織紅細胞正常化，而接受Soliris的患者隻有3%。pegcetacoplan組中71%的患者實現了乳酸脫氫酶正常化，而Alexion療法隻有15%。

Apellis的首席醫學官Federico Grossi說，pegcetacoplan“證明了對抑製C5治療PNH實現了實質性的改善”。該公司還在III期PRINCE試驗中對未接受過PNH治療的患者進行pegcetacoplan的測試。