2020年歐洲腎髒協會-透析和移植協會(ERA-EDTA)虛擬大會上的報告顯示，Alnylam Pharmaceuticals的Lumasiran在6個月內將兒童和成人1型原發性高草酸尿症(PH1)的尿中草酸水平降至正常或接近正常。Image result for lumasiran

        荷蘭阿姆斯特丹愛瑪兒童醫院Sander F. Garrelfs醫師表示：“PH1尚無批準的藥物療法，Lumasiran作為一種皮下給藥的RNA幹擾療法，通過靶向乙醇酸氧化酶來減少肝髒草酸的產生。”

        ILLUMINATE-A雙盲研究將PH1患者隨機分為接受每月3 mg/kg lumasiran皮下注射(n = 26)或安慰劑(n = 13)，為期6個月。

        與安慰劑相比，在第6個月時，Lumasiran治療後患者的24小時尿草酸鹽排泄減少了65.4%，而安慰劑組為11.8%。

        主要終點的亞組分析顯示，在所有年齡組中lumasiran的作用均一致。

        lumasiran治療組，在第6個月時，84%的患者草酸尿排泄達到了正常化或接近正常化的水平，而安慰劑組沒有一人實現該目標。在lumasiran組中，血漿草酸從基線到第6個月的變化百分比為-39.5%。

        沒有嚴重的不良事件，與lumasiran相關的最常見不良事件是輕度、短暫的注射部位反應。