抗腫瘤新藥已在國外上市，但大量中國患者就是沒法吃上。因為，這些藥還沒在中國上市。是什麼卡住了這些“救命藥”在國內使用的步伐?與死亡賽跑，讓這些患者多一份生機與希望，上海多個部門全力以赴，行動起來。
由於該事項涉及藥監、衛生、海關等多係統，需多方協作推進，上海市食藥監主動出擊，深入多部門調研。今天，記者從上海市食藥監局獲悉，在上海指定醫療機構定點先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案已形成，也在與國家藥監等相關部門溝通，希望在政策允許的情況下有所突破，讓中國腫瘤患者不再“望藥興歎”。
能否改變“人等藥”的曆史?
“海外抗腫瘤藥在國內上市，患者的呼聲很高，真的是‘救命藥’，但我們現在的製度上還存在這樣、那樣的障礙。”上海市食藥監局副局長陳堯水坦言。
確實，近年來，我們身邊出現了這樣的情況：為了吃上國外已上市、國內買不到的新藥，一些晚期腫瘤患者通過中介出境看病、通過網上跨境購藥或請人攜帶藥品入境。但依據我國藥品管理相關辦法，在國內生產、銷售、使用未在我國批準上市的藥品，一律以假藥論處。如此違法購買“假藥”的現象，為患者帶來治療甚至救命希望，也存在諸多安全隱患、法規風險。
但，“救命”的需求活生生擺在那裏。此前有媒體報道，有患者甚至不顧風險根據公開的配方，通過互聯網找到一些藥粉，配上澱粉，用天平稱重量，放在膠囊裏自行服用。“這種藥沒有經過任何的臨床試驗，患者甘願冒著生命危險去吃這種原料藥。”某海外藥品代購這樣說。
“以前，我們更多從安全性考量，鑒於不同人種的藥物代謝差異，國外已上市藥物在我國患者使用過程中可能產生不同的效果和反應，因此需要有足夠的亞洲人種臨床研究數據，才能通過我國藥監部門的技術審評並批準在國內上市。”陳堯水分析，這樣一來，就存在“人等藥”的問題。
對腫瘤患者尤其晚期腫瘤患者來說，病情瞬息萬變，分秒必爭，如何讓他們盡快用上國外抗腫瘤新藥?如何既保證百姓急需用藥又保證安全?過去幾周，上海市食藥監局帶著這個問題密集調研，走訪上海的衛生、海關等相關係統，希望多方協同“求突破”。
考慮將醫療機構作為申請主體
目前，上海市食藥監局已形成在上海市指定醫療機構定點先行使用國外已上市抗腫瘤新藥的試點工作方案和一係列風險控製措施。
調研中，他們發現，現在的方案還存在幾個問題：此類藥品未在國內上市，該如何定價?藥品在購進、運輸、儲存等環節由誰具體負責?該由誰來提出進口藥品申請?使用過程中，又有誰來確保安全?
“畢竟它是沒有經過我們國內注冊評價的，我們既看到要突破，同時能有一個嚴格的風險防控對策。”陳堯水稱，包括“誰提出、誰審批、誰提供，如何監管，如何使用”等，對這個新方案相關的一步步都要有所考量。
業內專業人士清楚，患者不能直接使用國外藥物，這是國際慣例，主要就是基於人種差異帶來的用藥風險。以心血管藥物普萘洛爾(心得安)為例，若要使患者的心率下降20%，所需要的藥量黃種人比白種人低一半左右，也就是說，同樣的劑量，美國人用起來剛好，中國人則可能因過量而出現嚴重不良反應。臨床驗證和技術審評是保護人民用藥安全的有效途徑，但需要一定的時間，這就造成了國內、國外新藥上市的時間差。
記者獲悉的方案內容包括：首先，由醫療機構作為申請主體，上海市食藥監局聯合市衛計委，綜合醫院能級、醫療服務、質量管理水平和臨床使用經驗等因素，指定具備腫瘤專科特長的綜合性醫院和學科排名位於全國前列的科室作為指定試點單位。
其次，上海市衛計委會同市食藥監局擬定具體品種目錄，在指定醫療機構，探索性地使用已被美國、歐盟、日本等地區的藥品監管機構批準上市，但在我國尚無同品種產品獲準注冊的國外抗腫瘤新藥，用於在現有診療規範下無更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者。
在合法合規的前提下“吃上藥”
記者注意到，初步方案十分強調“風險可控”。上海市食藥監局對此事的態度很明確：聽到了大量患者的需求，主動推動，希望有所突破，但如何把風險控製到最小是同時要考慮的。
“這個方案是針對臨床特別急需、且沒有治療手段的危重病人，我們現在的想法是限製品種、固定到品種，包括固定到臨床醫生，歸根結底我們要做到整個過程的可控，包括前期醫生給出的治療方案、倫理委員會的通過、用藥患者的知情同意、用藥後的不良反應監測、每個病人的追蹤等。”上海市食藥監局藥品注冊處處長張清稱。
此前，國家藥品相關條例有提到，對臨床少量急需、自用的是可以進行申請以後報批進行進口。不過，業內也談到，它的實際應用中依然需要審批，存在“時間差”的問題，而“人等藥”的情況就讓不少患者可能錯過最佳治療時期，對晚期腫瘤病人來說，時間就是生命。
“我們希望在合法合規的框架下，讓患者盡快吃得上救命藥。”上海市食藥監局表示，將進一步會同相關部門修改、完善試點方案，並積極爭取國家相關部門的支持，著力解決惡性腫瘤患者的用藥問題。
