據美國食品和藥品監督管理局(FDA)官網8月30日(當地時間)消息，諾華公司的CAR-T療法Kymriah(tisagenlecleucel)正式獲批，這也成為全球首個獲批的CAR-T療法。

        Kymriah用於治療3歲-25歲的急性淋巴細胞白血病的複發性或難治性患者。諾華公司是一家總部位於瑞士巴塞爾的製藥及生物技術跨國公司。

        FDA的官網消息還稱，作為一款需要基因改造的自體T細胞免疫療法，Kymriah療法的每一次攝入都是針對患者自身T細胞的個性化療法。

        Kymriah從個體患者的體內收集並提取出T細胞，並在生產中心進行遺傳改造，使T細胞產生靶向並殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成後，就會被輸注回患者體內，繼而殺死癌細胞進行治療。

        Kymriah的安全性與療效在一個難治性或複發性B細胞前體ALL的兒童和年輕患者多中心的臨床試驗中得到證實：在治療的3個月內，CAR-T療法帶來的總體緩解率達到了83%。不過它也可能帶來細胞因子風暴和神經係統事件等副作用。“Kymriah是同類首款療法，填補了罹患這種嚴重疾病的兒童及青年的重要需求空缺，”FDA生物製品評估和研究中心(CBER)負責人Peter Marks博士說：“Kymriah不僅向這些原本幾乎無藥可治的患者提供了一種全新的治療方案，並且該方案在臨床試驗中體現出了極有希望的緩解和存活率。”

        河南省腫瘤醫院生物治療科的主任醫師高全立此前接受澎湃新聞采訪時解釋，“CAR-T借助一款經過改造的T細胞，它比自然狀態下的T細胞，殺傷精度更高，能更準確地攻擊某種腫瘤細胞，像導彈。CAR是就是人們人為地給這些細胞添加‘瞄準器’。”

        T細胞是人體內免疫細胞的一種，是人體抵禦病原侵襲的天然防線之一。天然的T細胞是“普通兵種”，而CAR-T相當於“特種兵”。

        當遇到特定的腫瘤細胞時，被輸入患者體內的CAR-T細胞會被激活，大量增殖，並大開殺戒，攻擊和殺死病變的白細胞等腫瘤細胞，達到治療效果。

        Kymriah就是一種CAR-T細胞。

        專注腫瘤精準醫療的醫藥科技公司思路迪的創始人熊磊博士此前曾對澎湃新聞表示，諾華公司在推廣應用Kymriah技術時還要解決標準化的難題：如何保證同一家公司在不同區域的實驗室，生產出來的細胞，臨床能達到一致的治療水準。

        據中國研究型醫院學會生物治療學專業委員會主任委員、解放軍總醫院生命科學院分子免疫學研究室主任韓為東介紹，盡管Kymriah展現出了驚人的療效，但其規模生產的穩定性、長期的毒性，以及市場的認可程度等尚需時間檢驗，還有相當長的一段路要走。

        高全立也表示，CAR-T作為前沿技術，目前還不是腫瘤治療的首選方案，而是推薦應用在傳統治療手段已經無計可施的重症病例上。

        而Kymriah此前還遭遇了費用的爭議，外界估計患者需要支付數十萬美元。

        美國一名癌症患者大衛?米切爾(David Mitchell)致信諾華公司首席執行官喬?希門尼斯(Joe Jimenez)稱，希望就該公司腫瘤免疫治療產品Kymriah的公平定價問題，與他會麵進行討論。

        諾華公司向澎湃新聞提供的聲明稱，諾華公司正在慎重考慮Kymriah的合理價格，正在探索基於結果(治療效果)的定價，這將促進新醫療技術在癌症治療上的使用。