2023年全國兩會召開在即。第十四屆全國政協委員，貝達藥業股份有限公司董事長兼首席執行官丁列明，在為今年兩會準備的有關加強精準醫學時代個體化定製藥物研發和技術審評的提案中建議，國家審評部門隨時跟進個體化定製藥物新技術發展，及時研討，製訂技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發展，並可成立專門機構，如先進治療技術部來專門負責新技術藥物的審評，推動創新型藥物盡快開展臨床試驗並最終上市，進而解決臨床上大量未被滿足的需求。

丁列明委員指出，精準醫學是未來方向。邁入精準醫學時代，個體化定製藥物作為新生事物、前沿科技，代表著發展趨勢。其研發和技術審評需要引起迫切的重視。主要原因有如下兩個方麵：

一方麵，個體化定製藥物能夠為難治性疾病提供新的治療方案選擇，並已具備發展條件。

人類基因組計劃讓人類可以在基因組水平上對疾病的機製、個體差異的原因進行推測和演繹。許多難治性常見病如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等被發現存在發病機理和治療上的個體化特征。就此，基因診斷和個體化精準醫療應運而生。這類個體化精準醫療要求對患病人群按照對應的篩選標準進行細分，治療藥物或方法會因人而異，而使用同一個藥物的個體數量自然變少，甚至變成一人一藥，即“定製藥”。

另一方麵，個體化定製藥物已經在歐美醫藥強國掀起了研究熱潮，並在細分領域取得了重大進展。

以個體化腫瘤疫苗為例，由於腫瘤基因突變是隨機發生的，不同患者的突變都各不相同，由其產生的腫瘤新生抗原也各不相同，因此，針對腫瘤新生抗原設計的疫苗必須要個體化定製。近年來隨著基因測序技術的普及，可以通過測序及人工智能分析得到由突變產生的新生抗原，並定製疫苗進行治療。全球頂級學術期刊已發表了一係列臨床研究結果，證明個體化疫苗用於治療一係列不同癌種都具有安全性和有效性，激發了全球研究熱潮。美國FDA和歐盟EMA快速響應，到目前為止累計批準了24項個體化腫瘤疫苗新藥IND，讓歐美研究者領先獲得了很多臨床數據。

“這類個體化定製藥物引領著新藥研發的方向，同時也因為研發時限和成本，給新藥研發和審評原則帶來了新挑戰，在安全性和有效性的確認上帶來了新認識，成為藥品監管麵臨的新課題。”

為此，丁列明委員建議：

1、國家審評部門隨時跟進這類新技術發展，及時研討，製訂技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發展

近年來我國企業已快速開展了一係列個體化定製藥物的研發，但在申報IND時遇到困境：現行的工業化批量生產藥物的技術審評體係並不適用於個體化定製藥物。建議CDE對新出現的技術及時進行研討，加強與學術界及藥企的溝通交流，對個體化定製藥物所使用的固定工藝流程以及相應的質量控製標準進行科學性和嚴謹性評估，既要保證所生產藥物的安全性風險可控，還要讓個體化定製藥物的時間和經濟成本不至於太高，讓患者來得及用上。在技術指導原則正式出台前，可請這一領域的專家一起研討和把關，在保證受試病人安全的前提下，批準開展小規模臨床試驗，使中國的精準醫學發展緊跟國際前沿。

2、國家藥審中心可成立專門機構，如先進治療技術部來專門負責新技術藥物的審評，並加強與藥企的技術、科技溝通交流。

隨著精準醫學時代的到來，越來越多的新藥開發涉及學科交叉，如基因組學、蛋白質組學、免疫組學、合成生物學等新興學科，需要審評人員具備不同的專業背景，可設立特別審評部門來推進各類前沿創新技術藥物的臨床研究。如美國FDA自2019年成立直屬中心Oncology Center of Excellence，注重與學術界及製藥企業的溝通，以期解決審評過程中遇到的特定挑戰，並確定了九個優先研究領域，其中第一個就是針對腫瘤新生抗原的個性化藥物。歐盟EMA早在2007年就成立了先進技術療法委員會，負責與專家學者就先進治療醫藥產品進行溝通，旨在加快前沿創新藥物的臨床試驗和上市的審批。建議CDE參照類似做法，提高新技術藥物評審的優先級，成立新機構如先進治療技術部來專門進行新技術藥物尤其是個體化定製藥物的評審，加強與學術界及藥企的技術、科技溝通交流，拓展溝通交流方式和渠道，加強標準的國際協同，推動創新型藥物盡快開展臨床試驗並最終上市，進而解決臨床上大量未被滿足的需求。

來源：醫學論壇網

編輯：Linda

審校：Catherine

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