近期，科濟藥業公司CAR-T細胞候選產品CT041研究者發起試驗的I期期中分析結果在《Nature Medicine》上發表，該雜誌為《Nature》旗下國際頂級醫學學術期刊(近2年影響因子：53.44)。作為首個發表於頂級學術期刊的迄今為止最大樣本量的CAR-T細胞治療實體瘤臨床研究，文章公布了該研究更為詳細的中期數據，更為全麵地解讀了CT041治療患者的療效和安全性特征、CAR-T細胞的擴增、CAR-T的免疫原性及CT041 T細胞亞群與臨床療效的相關性。

        該結果來自於一項題為“Claudin18.2靶向CAR-T細胞在消化係統腫瘤中的Ⅰ期期中分析試驗結果”的在中國開展的、多中心、開放標簽的Ⅰ期臨床試驗，研究CT041治療CLDN18.2表達陽性的晚期消化係統腫瘤患者的安全性、有效性和細胞代謝動力學。結果顯示，在37例晚期消化係統腫瘤患者中，CT041整體耐受性良好且安全性風險可控，在輸注後的28天內未發生劑量限製性毒性(DLT)，未發生≥3級細胞因子釋放綜合征(CRS)，未發生神經毒性綜合征(ICANS)，無治療相關死亡事件。在消化係統腫瘤患者中的客觀緩解率(ORR)和疾病控製率(DCR)分別為48.6%和73.0%，在胃癌患者中的ORR和DCR分別達到57.1%和75.0%。

        截至公告日，CT041為全球首個且唯一進入到確證性Ⅱ期臨床試驗的實體瘤CAR-T細胞候選產品。

        北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、Ⅰ期臨床病區主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳教授表示：“CAR-T細胞治療已經成功應用於多種血液腫瘤，但在實體瘤治療中鮮有突破。CT041是國際上第一個針對Claudin18.2靶點的CAR-T候選產品。在本臨床研究中，我們在常規治療失敗的消化係統腫瘤患者特別是胃癌患者中觀察到了非常有前景的療效和可控的安全性。這項研究不僅是迄今為止最大樣本的實體瘤CAR-T臨床研究，也應該是CAR-T治療實體瘤療效最好的報道。通過發表在《Nature Medicine》上，與國內外同行分享我們的研究成果，不僅推動CAR-T在實體瘤更大的發展，也證明中國會有越來越多的原創藥物走向國際舞台。