致盲眼病是60歲及以上人群視力喪失的主要原因。在最近一項研究中,作者揭示了兩種主要形式的致盲眼病之間存在的聯係,進而在小鼠水平成功治療了年齡相關性黃斑變性(AMD)。
文章作者,來自弗吉尼亞大學醫學院和UVA工程學院的研究員Brad Gelfand博士說,該方法目前並不能夠直接在臨床使用,但具有較大的轉化潛力。
新研究發現,黃斑變性的“幹性”和“濕性”之間存在聯係。Gelfand發現,在缺少一種特定的酶的情況下,可以同時導致兩種形式的AMD的發生。他和他的團隊確定,這種稱為Dicer的酶會隨著年齡的增長而丟失,而這種丟失會導致視網膜血管過度生長以及其他損害的發生。
進一步,Gelfand通過采用一種已經用於治療人類其他眼部疾病的基因療法,在小鼠中恢複這種酶的活性。他的工作表明,這種方法可以有效治療兩種形式的AMD,但是還需要做更多的測試才能確定潛在治療的安全性和有效性。如果成功的話,它將是治療幹性黃斑變性首個方法,並且可以顯著改善濕性AMD的治療方法。
“就目前而言,濕性AMD患者必須頻繁地接受眼睛注射,這很痛苦並且存在一定風險。相比之下,基因療法療法將持續很長時間。因此,我們可以改善他們的視力,減少他們去看醫生的次數。”
相關結果發表在最近的《PNAS》雜誌上。