科學家有望利用基因療法成功治療罕見失明症

作者:佚名 來源:生物穀 日期:19-06-07

        這項研究中,研究人員招募了14名患者,並在患者眼睛後方注射一種含有缺失基因的病毒,該研究始於2011年,在實驗結束時研究人員發現,患者整體的視力都得到了顯著提高;此外,其中12名接受療法的患者並未出現任何並發症,100%的患者都在治療後獲得或者保持了視力,而且在最後一次隨訪中能夠維持這種狀態長達5年時間。

        研究者Robert MacLaren教授表示,我們所觀察到的患者視力所發生改善的早期結果能夠持續很長時間,因為我們一直對這些患者進行跟蹤調查,而且患者所接受的幾次基因療法都是5年前進行的,這或許對於改善患者的生活質量產生了巨大影響。研究者初期積極性的研究結果促成了一項來自歐盟和北美等9個國家涵蓋100名患者的大規模國際基因療法試驗。

        整體基因治療時當前用來治療多種疾病的新型療法,基因療法的概念就是在DNA水平上改變或糾正遺傳性疾病,一旦其成功的話,單一療法或許就能夠產生長效效應,早期的研究結果也正支持了這一點,即單一的基因糾正或許會對視網膜中神經細胞產生長久的有益效應,從而抑製失明發生。

        無脈絡膜症就是一種遺傳性眼病,其有時候被稱為色素性視網膜炎(retinitis pigmentosa),如今其已經成為誘發年輕人無法治愈的失明的最常見原因;上個月,歐洲藥品管理局正式批準了首個用來治療不同眼病的基因療法。有專家預測,基因療法未來也有望治療其它多種無法治愈的疾病。研究者Neil Ebenezer博士表示,所有的研究突破都是站在別人的肩膀上取得的,我們的目標就是能夠開發出治療多種人類疾病的新型療法。目前這項臨床試驗已經進行到了關鍵的第三階段試驗中,研究人員期待後期能夠取得更多積極性的研究成果。

關鍵字:基因療法,失明症

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