複旦大學附屬兒科醫院內分泌遺傳代謝科羅飛宏，血液科高怡瑾、錢曉文等人在中華醫學會糖尿病學分會第十五次全國學術會議（CDS2011）上發表論文，旨在觀察自體造血幹細胞移植（HSCT）治療兒童自身免疫型1型糖尿病（T1A）的有效性和潛在的不良反應。該文收錄在2011年11月第三卷《中華糖尿病雜誌》增刊上。

　　該項研究取得了HSCT資質，經倫理委員會批準，選擇初發的T1DM患者，經胰島抗體聯合檢測證實為T1A。初發T1DM 經胰島素強化治療進入緩解期，胰島功能檢測證實存在殘存胰島素分泌能力。取得家屬知情同意，依次采用環磷酰胺＋G-CSF行幹細胞動員，流式細胞儀采集CD34＋細胞，環磷酰胺＋ATG行免疫清除，幹細胞回輸後常規G-CSF刺激白細胞增生。記錄不良反應。現報告其中隨訪時間超過12個月的移植7例患者的隨訪情況。結果顯示，移植後堅持糖尿病飲食、規則運動，至今未停用胰島素1例（女性，5歲）；停用胰島素6例（85.7%），患者3餐前、睡前血糖持續介於3.9 ～6.0 mmol/L逐漸停用胰島素，停用胰島素時間1～3個月，停用胰島素的6例患者移植後HbA1c 4.6%～6.1%；嘔吐、納差、短期發熱、脫發發生率100%，1例發生嚴重水鈉儲留、抽搐1次，經對症處理後未再發生抽搐，沒有敗血症、出血等嚴重並發症發生；白細胞減低持續1～3個月，1例在半年內發生急性支氣管炎1次，1例在移植1年內發生上呼吸道感染2次，其中1次發生高血糖1d，隨後恢複正常，甲狀腺功能、肝腎功能無異常。

　　論文最後指出，自體HSCT治療兒童初發性T1A經1年餘觀察表明，移植中、短期不良反應均在可接受範圍，經慎重選擇的有一定胰島功能殘留的移植對象，脫離胰島素的成率達85.7%，脫離胰島素者血糖代謝穩定且維持在近乎正常的範圍內。由於本研究尚屬國內外首次在兒童中觀察到類似結果，其對血糖控製的長期效應及潛在的長期不良反應仍需慎重觀察。