多發性骨髓瘤(MM)是一種常見的血液惡性腫瘤，隨著移植技術及支持治療的改善，蛋白酶體抑製劑、免疫調節劑等新藥的使用，患者的反應率及生存率已大大提高。綜合近幾年的文獻報道及臨床經驗，MM患者的生存期與多種因素相關，比如年齡、分型、分期以及治療措施等。那麼，治療反應與生存預後之間是否也存在某種關係呢?

為了探討新診斷MM患者的反應率與生存期之間關係，研究人員對隨機對照試驗進行了係統回顧和薈萃回歸分析，結果表明常規反應標準如完全緩解(CR)、很好的部分緩解(VGPR)與生存期之間並無關聯，該結果發表於《歐洲血液學雜誌》上。

研究人員Maria Mainou表示，該分析基於63項隨機臨床試驗數據，探討了新診斷MM患者初始治療反應與生存期之間的關係。結果並顯示，對於接受自體幹細胞移植的患者或非移植患者而言，CR(或CR/VGPR)與總生存期或無進展生存期之間並無關聯。但Mainou表示，由於異質性以及整體偏差較大，所以這一結論並不完全確定。

通常而言，CR和VGPR是骨髓瘤治療效果的評價標準，但CR能否影響更長的總生存期和無進展生存期以及移植對生存預後的影響存在一些衝突性數據;而有新研究表明，最小殘留病變(MRD)可能是達到CR的骨髓瘤患者生存預後的一種有效的替代指標。

該Meta分析中，Mainou等探討了新診斷MM患者初始治療反應和生存預後之間的關係。反應結局包括CR和CR + VGPR，生存結局包括總生存期和無進展生存期。共63項試驗納入該Meta分析。

研究人員從試驗數據中發現，對於非移植患者和移植患者而言，總生存期與CR之間並無關聯，與CR+ VGPR綜合結局也無關;另外，在這些患者中，無進展生存期與CR或CR+ VGPR之間也未表現出相關性。

研究人員表示，反應率與臨床預後之間缺少相關性引發了對新藥快速審批的擔憂。考慮到CR或VGPR對準確反映初診MM患者生存預後存在局限性，未來的研究應除了包括常規臨床響應結果之外，還應該包括MRD。

原始出處：

Leah Lawrence. No Association Between Response Rates and Survival in Newly Diagnosed Multiple Myeloma. CancerNetwork.2017

Mainou M,Madenidou AV,et al. Association between response rates and survival outcomes in patients with newly diagnosed multiple myeloma. A systematic review and meta-regression analysis.Eur J Haematol. 2017 Feb 8