新華健康2月13日消息（袁馨晨）“我國目前主要的血友病治療方案是按需治療，即患者出血時再進行治療，不出血的時候不注射凝血因子。”在2月28日“國際罕見病日”即將來臨之際，中國醫學科學院血液病醫院血栓與止血診療中心主任、全國血友病協作組組長楊仁池教授在接受新華健康記者專訪時表示，國外推出的最新理念是把血友病人的凝血因子水平提高並維持到3%以上，這樣患者就基本不會出血，能夠享受正常生活。

　　 血友病出血可預防

　　 作為一種遺傳性的疾病，理論上血友病可以通過移植造血幹細胞來治愈。“但是這種基因技術在血友病治療上還不成熟”，楊仁池教授表示，現在血友病的主要治療方法是替代治療，即給患者輸注外源性凝血因子製劑。

　　 在發達國家，醫保政策能夠基本滿足血友病患者對預防治療的醫療需求，通過定期接受凝血因子注射，不僅保障了病患的生命安全，更能讓他們像正常人一樣生活。“國外尤其是北歐，從20世紀60年代開始開展預防治療、家庭治療，病人在家就可以輸注凝血因子。” 楊仁池教授說，重型患者的凝血因子水平一般低於1%，如果把凝血因子含量控製在1%以上，患者就很少會出血。“國外現在的治療理念是把血友病人的凝血因子水平提高並控製到3%以上，這樣患者基本上就不會出血。雖然血友病不能被完全治愈，但是隻要病人一輩子堅持用藥，就可以控製症狀，像普通人一樣生活，有的人甚至可以成為運動員。”

　　 我國目前的血友病治療方案主要是按需治療，即患者出血時再進行治療，不出血的時候不注射凝血因子。由於凝血因子藥物供應有限、許多病患無法負擔昂貴的醫療費用等原因，按需治療尚無法得到保證。還沒有被納入醫保報銷範疇的預防治療，更是難以開展。

　　 為什麼預防治療很重要？楊仁池教授解釋說，如果完全依賴按需治療，血友病人在出血後萬一得不到及時有效地治療，很有可能會出現關節畸形、落下終生殘疾，嚴重地甚至會危及生命。

　　 “希望國內可以慢慢接受‘預防治療’的觀念，不必非要等到病人出血的時候再用藥，” 楊仁池教授說：“就像糖尿病人定期打胰島素、高血壓病人按時吃降壓藥，這不也是預防嗎？通過定期補充凝血因子可以幫助血友病人控製症狀，讓他們像正常人一樣健康成長、生活。”

　　 長效藥將增加患者依從性

　　 楊仁池教授介紹，國外近期上市了長效的凝血因子製劑，血友病患者隻需一個禮拜打一次八因子藥物，或者兩個禮拜打一次九因子藥物。國內現在使用的八因子、九因子製劑還是通過常規方法生產出來的，半衰期相對較短。“八因子每天要輸兩次，九因子每天要輸一次。”

　　 通過延長頻繁給藥的間隙，新產品可以增加病人的依從性（指病人按醫生規定進行治療、與醫囑一致的行為）。特別是對兒童患者來說，常規藥物要求患者頻繁注射八因子或九因子，對患者和家長來說都會是負擔。“半衰期延長後，患者隻需要每隔一個星期或兩個星期注射一次製劑，減少了進行靜脈穿刺的頻率，可以增加兒童接受治療的意願。”

　　 基因工程藥物有望國產

　　 治療血友病的藥物主要分為血源性凝血因子產品和基因重組產品。血源性藥品從血漿中製取，價格相對較低，我國早已實現全麵國產。但是隨著國家經濟狀況的改善，願意捐獻血漿的人少了，血漿不足導致血源性產品供不應求。基因工程藥物則全部依賴進口，價格相對昂貴，許多患者難以承擔。

　　 “2014年底有三家國內製藥企業向國家食品藥品監督管理總局報批，準備開始基因工程凝血因子產品的臨床試驗，”楊仁池教授說。雖然從開展臨床試驗到最終藥品真正上市還需要至少1-3年的時間，但是這意味著未來治療血友病的基因工程藥物可能會實現國產，更多的血友病人將有機會獲得價格更加合理的救治。