近期召開的美國基因與細胞治療學會年會上一項小規模研究指出，對於肢帶型肌營養不良（LGMD）患者，基因療法可恢複其部分肌肉功能。　

　　研究者將正常基因注入病毒中，通過肌肉注射轉移到3例LGMD患者體內，成功地提高了正常基因表達和肌纖維水平，且療效持續了6個月，是當前相關研究中持續時間最長的。　

　　LGMD由遺傳缺陷引起，目前尚不能有效防治。下一步的研究需解決幾個問題：一是設法將病毒+正常基因注射到血液中，並讓其存積在所有肌肉中；二是確保注射含有正常基因的病毒不會誘導免疫係統攻擊病毒；三是明確基因表達能否持續更長時間。