近年來,攻克慢性淋巴細胞白血病(CLL)的努力更多地集中於異基因造血幹細胞移植。美國西雅圖報告的該病5年無進展生存(PFS)率為39%,其中87%的患者有福達拉濱耐藥史。歐洲骨髓移植組織(EBMT)報告了44例17p-CLL患者,中位隨訪3.5年PFS率為37%,其中89%的患者接受的是減低預處理強度(RIC)的移植,移植後2~4年的移植相關死亡率(TRM)在15%~25%之間,考慮到移植後近期的死亡率,預後差的CLL究竟應選擇異基因移植還是非移植的挽救治療尚需前瞻、對照研究提供循證證據。
CLL接受RIC移植後慢性移植物抗宿主病(GVHD)的發生危險約為60%。Sorror等報告,移植後5年廣泛型慢性GVHD在同胞全合移植後和非血緣移植後發生率分別為49%和53%,並且距大多數患者慢性GVHD的症狀得以控製、中位隨訪25個月停用全部免疫抑製劑。
GCLLSGCLL2H研究中單藥應用阿倫單抗治療103例福達拉濱耐藥患者的總有效率34%,而PFS和總生存(OS)時間僅有8個月和19個月。來那度胺(lenalidomide)和flavoperidol治療預後差CLL的短期有效率為30%~40%,雖然難以長期改善預後,但可能有助於CLL患者移植前重獲緩解。2006年EBMT達成共識,對曾接受治療的預後差CLL接受異基因移植的適應征給予界定:①接受含嘌呤類似物的化療後無效或早期(12個月內)複發;②接受含嘌呤類似物的化療或類似治療如自體移植後複發(24個月內);③p53缺失或突變(del 17p-)。①、②兩項指征應盡早移植,而指征③中的早期複發仍有可能對嘌呤類似物為基礎的挽救治療有效,其移植最佳時機尚需續係統研究的證據來確定。確定移植適應征時還須考慮的因素包括患者年齡和基礎疾病。