在急性白血病治療領域，本屆ASH年會進行了各方麵學術交流。例如，在急性髓性白血病(AML)的誘導治療、成人急性淋巴細胞白血病(ALL)治療、白血病靶向治療等方麵，均有學者帶來了最新的研究結果。

AML誘導治療

　　目前國際上認為DA(柔紅黴素+阿糖胞苷)是AML的標準誘導治療方案，其他方案與之相比，治療完全緩解(CR)率無顯著提高。但是有些方案，如含大劑量阿糖胞苷(Ara-C)、CMA676(抗CD33抗體偶聯刺孢黴素)的誘導治療方案，可以改善AML患者的無病生存(DFS)。波蘭和法國的學者在這方麵進行了有益的探索。本屆ASH年會上，波蘭急性白血病研究組(PALG)報告，在DA誘導方案中加入克拉屈濱可以改善AML患者總生存(OS);法國急性白血病學會的研究則評價了化療期間粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF)預激的作用。

　　PALG進行了一項Ⅲ期隨機臨床試驗，共有673例初治AML患者入組。患者隨機分成3個誘導治療組，包括DA、DAF(DA+氟達拉濱)、DAC(DA+克拉屈濱)組。患者緩解後接受2療程鞏固治療。結果顯示，DAC、DAF、DA三組CR率分別為68%、60%、57%，DAC組顯著高於DA組，而DAC組與DAF組、DAF組與DA組間CR率均無顯著差異。截至目前，中位隨訪時間為24個月，DAC、DAF、DA三組OS率分別為51%、36%、39%，DAC組顯著高於其他組。DAC、DAF、DA三組DFS率分別為51%、36%、32%，三組間無顯著差異。 這一結果為改善AML長期療效增添了一個新的誘導治療方案。

　　法國急性白血病學會開展的研究中，共有259例初診AML患者入組，誘導化療方案為:柔紅黴素(80 mg/m2，第1~3天)+Ara-C(500 mg/m2，第1~3天;500 mg/m2，q12h，第8~10天)+米托蒽醌(12 mg/m2，第8~9天)。患者隨機分組，在化療期間接受或不接受GM-CSF(5 μg/kg，第1~10天)治療。結果顯示GM-CSF組、非GM-CSF組的完全緩解率具有顯著差異，分別為88%和78%。中位隨訪時間5.4年，GM-CSF組無事件生存(EFS)率顯著高於非GM-CSF組，分別為43%和34%，而兩組OS無差異。通過細胞遺傳學、分子生物學對AML進行危險分層，進而分析療效發現，GM-CSF預激不能改善細胞遺傳學預後良好組及正常核型組中NPM1(+)FLT3基因內部串聯複製(FLT3-ITD)(-)、CEBPA(+)FLT3-ITD(-)患者的EFS。然而，對於FLT3-ITD和MLL重排的患者，GM-CSF預激治療、非GM-CSF預激治療的5年EFS分別為39%和8%，GM-CSF可以顯著改善這組預後不良患者的EFS。以上結果表明，使用GM-CSF對白血病細胞及其祖細胞進行化療藥物增敏，可能是改善預後不良AML療效的一種策略。

成人ALL治療

　　從本屆年會看，成人ALL的治療也取得了進展。

　　意大利協作組使用達沙替尼單藥治療成人Bcr-Abl(+)ALL患者。共有48例患者入組，中位年齡54歲，治療方案為達沙替尼70 mg，bid，共12周。目前34例患者可評估療效，全部患者獲得完全血液學反應(CHR)。使用免疫表型和實時定量PCR進行微小殘留病(MRD)監測顯示，治療22天白血病細胞就得到顯著清除，隨治療時間延長，白血病細胞清除更為明顯。中位隨訪時間為11.2個月，10個月OS率為80.7%。隨訪期間有9例患者複發，其中8例進行了Bcr-Abl突變檢測，結果為5例T315I突變、1 例E255K突變、2例野生型。以上結果說明單用達沙替尼治療可以使Bcr-Ab(+)ALL患者達到CR，不過化療在Bcr-Abl(+)ALL誘導治療中的作用受到質疑。

　　來自美國M.D.安德森(Anderson)癌症中心的學者報告了達沙替尼聯合hyperCVAD方案一線治療Ph(+)ALL的Ⅱ期臨床試驗結果。共有28例患者入組，中位年齡52歲，1療程CR率為93%，完全細胞遺傳學反應(CGR)率為81%。已有50%患者達到完全分子學反應(CMR)，18%患者獲得主要分子學反應(MMR)。中位隨訪10個月時，21例患者仍生存(18例仍處於CR)，5例患者複發，2例患者死於誘導治療期，3例死於CR期，複發患者中已有2例死亡。以上結果說明，達沙替尼聯合化療可以有效地誘導Ph(+)ALL患者的分子學反應。

白血病靶向治療

　　隨著對白血病發病機製和信號傳導途徑認識的深入，眾多的治療靶點被逐一發現，也使得白血病靶向治療成為近年來的研究熱點。FLT3是一種酪氨酸激酶受體，FLT3突變，包括FLT3-ITD和激酶結構域點突變，是AML發生的重要因素，而且也是AML不良預後因素。國際上已研發出數種FLT3抑製劑，包括PKC412、CEP-701、索拉非尼。既往有研究報告，PKC412、CEP-701聯合化療可以提高FLT3突變AML患者的CR率。本屆年會上M. D. Anderson癌症中心學者報告了索拉非尼聯合IA[去甲氧柔紅黴素(IDA)+Ara-C]方案治療AML的Ⅰ期和Ⅱ期臨床試驗的初步結果。

　　I期臨床試驗選擇複發、難治AML患者，證實其對索拉非尼聯合IA方案可以耐受，並確定了索拉非尼的使用劑量。Ⅱ期臨床試驗納入了38例年齡小於65歲的初診AML患者，其中包括13例FLT3突變患者。誘導治療方案為:IDA(12 mg/m2，連用3天)+Ara-C(1.5 g/m2，>60歲患者連用3天，≤60歲患者連用4天)+索拉非尼(400 mg，bid，連用7天)。緩解後治療為:IDA(8 mg/m2，連用2天)+Ara-C 0.75g/m2連用3天)+索拉非尼(400 mg，bid，連用28天)，每4~6周行1療程緩解後治療，共5療程。維持治療為索拉非尼(400 mg，bid，共28天)，每4~6周行1療程治療，直至1年。

　　結果顯示，CR率為72%，CRp(除血小板計數未達到正常，其餘符合CR標準)率為11%，CR+CRp率為83%。中位隨訪時間4個月時，已有5例患者複發，5例患者死亡。13例FLT3突變患者CR率為92%，CRp率為8%，CR+CRp率為100%，而25例無FLT3突變患者CR+CRp率則為68%。FLT3磷酸化抑製程度在FLT3突變患者更為顯著。以上結果說明FLT3抑製劑聯合化療可以取得良好近期療效，遠期療效仍需觀察。