在目前的標準治療地塞米鬆的基礎上加用利妥昔單抗治療特發性血小板減少性紫癜(ITP),療效加倍,毒性卻並不增加。上述結論來自意大利烏迪內大學紮亞(Zaja)的第1號論文。
這是該領域的第一項隨機對照研究,以血小板計數≤20×109/L的101例初治ITP患者為研究對象,以持續緩解(定義為治療6個月時血小板計數仍≥50×109/L)率為主要終點。A組僅接受地塞米鬆(40 mg/d,d1-4)治療,B組接受地塞米鬆聯合利妥昔單抗(375 mg/m2,d7、14、21、28)治療。
意向治療(ITT)分析顯示,B組的持續緩解率顯著高於A組(63%對36%,P=0.004),按方案(PP)分析的結果也類似(85%對39%,P<0.001),B組的初始緩解率(定義為治療30天內血小板計數升至≥50×109/L)也顯著高於A組(見表)。
在最初分入A組的27例患者因未能獲得初始緩解及持續緩解而接受了聯合治療作為挽救治療,最終ITT分析和PP分析所示持續緩解率分別為56%和59%。
在中位時間為18個月的後續隨訪期間,B組獲得持續緩解者中僅11%(3/27例)喪失療效(血小板降至50×109/L以下),A組接受挽救治療並獲得持續緩解者中僅10.5%(2/19例)喪失療效,相反,A組獲得持續緩解者中25%(3/12例)喪失療效。
雖然B組的不良事件發生率較高,但嚴重不良事件發生率與A組相似。
因此, 這一研究表明,地塞米鬆聯合利妥昔單抗方案可改善患者預後,且安全性良好,以提高持續緩解率和降低複發率為顯著特點。一些患者長時間無複發生存,表明該方案可能有治愈作用。這一方案可成為切脾治療前,尤其是那些不願接受外科治療或有高危並發症者的一種可供選擇的方案。
表 地塞米鬆組(A)與地塞米鬆+利妥昔單抗組(B)療效比較
治療方案 | 患者例數 | 血小板≥50×109/L | 血小板≥100×109/L | 血小板≥150×109/L | ||
初始緩解 | ITT 分析 | A | 44 | 27% | 23% | 18% |
B | 25 | 68% | 48% | 36% | ||
P=0.001 | P=0.015 | P=0.178 | ||||
PP 分析 | A | 32 | 31% | 28% | 22% | |
B | 13 | 69% | 46% | 38% | ||
P=0.009 | P=0.122 | P=0.127 | ||||
持續緩解 | ITT 分析 | A | 52 | 36% | 33% | 25% |
B | 49 | 63% | 53% | 43% | ||
P=0.004 | P=0.019 | P=0.029 | ||||
PP 分析 | A | 38 | 39% | 37% | 29% | |
B | 26 | 85% | 77% | 65% | ||
P<0.001 | P<0.001 | P=0.002 |