轉化醫學:讓基礎與臨床不再遙不可及

作者:陳婕 來源:中國醫學論壇報 日期:12-03-14

  現代醫學發展至21世紀的今天,已將許多不可能變為了可能,將許多不治之症變得可防可治。然而,許多在實驗室中“頗具前景”的新藥物、新技術,仍然在臨床實踐中遙不可及。我們不禁要問,是什麼阻礙了基礎研究成果投入臨床應用的進程?是否存在一種切實可行的醫學模式來填補基礎與臨床的鴻溝?

  傳統醫學模式有缺陷,轉化醫學應運而生

  在傳統醫學模式中,基礎醫學與臨床醫學是相對獨立、關係甚少的兩個部分,猶如兩條平行線,走向一致卻無法交彙。基礎醫學成果層出不窮,卻無法滿足臨床對疾病診療的需求;臨床經驗不斷積累,卻無法為基礎醫學指明方向與目標。

  驚人投入≠喜人成果 以腫瘤領域為例,從1971年至今,美國用於腫瘤防治方麵的研究經費高達2000多億美元, 156萬篇腫瘤相關的研究論文(其中80%文章的研究對象為小鼠、果蠅和線蟲)相繼發表,但腫瘤防治效果並未從根本上有所改善。無獨有偶,統計數據還表明,美國1996-2006年製藥企業的科研投入持續增長,但與之形成鮮明對比的是,每年研製出的新藥數量卻呈緩慢下降趨勢。

  極具前景≠廣泛應用 2003年發表在《美國醫學雜誌》的一項研究闡明了那些所謂“極具前景”的基礎研究成果在臨床實踐中的真實結局。研究者檢索了1979-1983年間發表於6本頂級基礎科學雜誌(包括《細胞》、《科學》、《自然》、《生物化學雜誌》、《臨床研究雜誌》和《試驗醫學雜誌》)的文獻後發現,共有101篇文獻明確聲稱其研究成果在疾病防治方麵具有重大臨床應用前景。然而,在這些文獻發表20年之後(截至2002年10月),僅有27項基礎研究成果發表了相關的隨機對照試驗(RCT)結果,其中19項RCT結果為陽性;在5項目前被批準用於臨床的基礎研究成果中,僅有1項獲得了廣泛的臨床應用。

  雙向轉化,打破基礎與臨床醫學之間的屏障

  轉化醫學的誕生 1996年8月,轉化醫學(translational medicine)一詞首次出現在《柳葉刀》雜誌上;2003年,時任美國國立衛生研究院(NIH)院長的澤魯尼(Zerhouni)教授在NIH路線圖計劃中提出了轉化醫學的概念。他認為,轉化醫學是連接基礎與臨床學科的橋梁,是從實驗室到病床邊(bench to bedside)以及從病床邊到實驗室(bedside to bench)的雙向循環式過程(簡稱B2B)。

  轉化醫學的核心 將醫學生物學基礎研究成果迅速有效地轉化為可在臨床實踐中應用的理論、技術、方法和藥物,並在實驗室與病房之間架起一條快速通道,實現基礎研究與臨床研究的雙向轉化(圖)。

  inserted image

  轉化醫學的目的 打破基礎研究與臨床醫學之間的屏障,促進基礎研究成果為疾病防治和完善政府公共衛生政策而服務。 階段劃分 某些國外轉化醫學中心(如美國Tufts大學臨床與轉化科學研究所)將轉化醫學分為4個階段(表1),這種劃分有利於對轉化醫學的理解。

  inserted image

  政策支持,轉化醫學在國內外蓬勃發展

  事實上,轉化醫學至今仍缺乏明確的定義,但這並不阻礙其在全球範圍內的迅猛發展。美國NIH於2006年推行了臨床轉化醫學獎勵計劃(CTSA),已在30多所大學和醫學院建立了轉化醫學中心或臨床轉化科學中心。至2012年,美國將建立60個這樣的專門研究機構,建設預算達到5億美元。此外,歐盟每年用於健康相關的轉化型研究預算達60億歐元;英國也在5年內投資4.5億英鎊用於轉化醫學中心的建設。

  作為轉化醫學的先行者,美國哈佛大學醫學院的例子值得一提。哈佛大學醫學院近年來在學校建設發展的各方麵快速推進轉化醫學實踐,並取得了實質性進展。2007年,哈佛大學醫學院專門任命了負責“臨床和轉化研究”的院長和副院長,這是該院曆史上新增的兩個院長級領導崗位。學院隨即開始基於已有的轉化醫學研究基礎進行卓有成效的戰略性規劃發展,其代表就是在2008年獲得NIH高達1.175億美元和哈佛大學校內基金0.75億美元的5年期資助。這不僅是迄今NIH一次性資助高校發展轉化醫學的最大一筆款項,而且還是在美國金融危機最嚴峻的形勢下毫無異議地給予的全額資助。

  轉化醫學在我國起步較晚,但一批以轉化醫學研究為主旨的研究中心已在我國醫院、科學院層麵相繼建立,旨在通過先進理念的引入加速我國轉化醫學的普及和發展。2011年年末頒布的《醫學科技發展“十二五”規劃》(簡稱《規劃》)已明確地將“突出臨床轉化、提高診療水平”作為重點任務。《規劃》提出,針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、呼吸係統疾病、損傷與中毒、消化係統疾病、內分泌與代謝性疾病、泌尿生殖係統疾病、神經精神疾病、老年退行性疾病、自身免疫病、血液病、傳染病以及口腔、耳鼻喉、眼、皮膚等各科疾病以及罕見病,突出臨床醫學特點,充分發揮中醫藥(民族醫藥)特色診療優勢,優化臨床研究模式,大力推動轉化醫學發展,開發一批急需突破的臨床診療關鍵技術,在科學評價的基礎上形成一批診療技術規範,積極推進數字化醫療及建立區域醫療服務協同模式,有效解決臨床實際問題和優化醫療服務模式。

  培養能力,迎接轉化醫學的春天

  inserted image

  轉化醫學是一個連續的過程,從一個思路的萌出直至經受臨床上的種種試驗與驗證,最終發展成為一種新技術或新藥物,上述過程涉及眾多組分,需要不同技術的參與和合作。2009年發表在《自然·醫學》(Nature Medicine)上的一篇文獻羅列了轉化醫學涉及領域和所需能力(表2),培養這些方麵的能力或有助於中國醫生和學者迎接轉化醫學在中國的蓬勃發展。

  更多精彩內容,請點擊專題報道:http://zt.cmt.com.cn/zt/tm/index.html

關鍵字:轉化醫學

分享到:
新浪微博 微信 騰訊微博 更多
更多評論
//站內統計 //百度統計 //穀歌統計 //站長統計