心血管疾病是全球範圍內導致死亡的主要原因之一，而隨機臨床試驗(RCTs)作為評估心血管療法有效性和安全性的“金標準”，在推動心血管醫學進步中發揮著關鍵作用。然而，傳統的RCTs麵臨著諸多挑戰，包括高昂的成本、漫長的試驗周期以及受試者群體的多樣性不足等。近年來，隨著人工智能(AI)技術的飛速發展，其在醫學領域的應用逐漸受到關注。AI技術不僅能夠自動化處理大量數據，還能在臨床試驗的設計、患者篩選、結果分析等環節發揮重要作用。

        近期，JACC雜誌發表了一篇題為“Artificial Intelligence in Cardiovascular Clinical Trials”的綜述，係統探討了AI在心血管臨床試驗中的應用潛力、麵臨的挑戰以及未來的發展方向。文章不僅總結了當前AI技術在心血管臨床試驗中的應用現狀，還深入分析了其設計框架、實施過程，並指出了該領域存在的研究空白和困境。

        內容概述

        試驗設計：AI助力高效試驗設計

        AI技術在心血管臨床試驗設計中的應用主要體現在通過模擬試驗結果，幫助研究者選擇更合適的納入標準，從而提高試驗的效率和結果的普適性。例如，通過分析電子健康記錄(EHRs)數據，AI工具可以預測不同納入標準下的治療效果，為試驗設計提供數據支持。這種模擬試驗不僅能夠減少試驗的樣本量需求，還能提高試驗結果的可靠性。在腫瘤學領域，Trial Pathfinder AI工具通過使用EHRs數據和逆概率加權(IPW)技術，成功模擬了多種納入標準下的試驗結果，顯示出更廣泛的納入標準能夠加速受試者招募並提高結果的普適性。

        患者篩選：精準識別潛在受試者

        AI技術在患者篩選方麵具有顯著優勢。傳統的患者篩選方法依賴於人工審查電子健康記錄，耗時且容易出錯。而AI技術能夠快速、準確地從大量EHRs中識別出符合試驗條件的潛在受試者。例如，RECTIFIER工具利用生成式預訓練變換器(GPT)和檢索增強生成技術，對潛在受試者的EHRs數據進行評估，其篩選結果與專家臨床醫生的判斷一致率高達98%～100%，且成本極低。這種高效的篩選方法不僅能夠顯著減少篩選工作量，還能提高受試者招募的速度和質量。

        知情同意：提升知情同意效率與質量

        AI技術在知情同意環節的應用主要體現在通過交互式聊天機器人提高知情同意的效率和質量。與傳統的人工知情同意相比，聊天機器人能夠以更通俗易懂的語言向受試者解釋試驗內容，並根據受試者的理解程度調整語言和互動方式。例如，在一項兒科研究中，使用聊天機器人進行知情同意的受試者完成時間更短，且在測試中對研究內容的理解程度與傳統知情同意的受試者相當。此外，聊天機器人還能夠提供24小時不間斷的服務，進一步提高了知情同意的便利性和效率。

        臨床終點判定：提高判定效率與一致性

        AI技術在臨床終點判定環節的應用能夠顯著提高判定的效率和一致性。例如，在INVESTED試驗中，研究者開發的自然語言處理(NLP)模型對心力衰竭住院的判定與人類臨床事件委員會(CEC)的判定結果一致率達到87%，且通過在多中心環境中進行外部驗證，進一步證明了該模型的泛化能力。這種自動化的判定方法不僅能夠減少人工判定的主觀性，還能顯著縮短判定時間，提高試驗的整體效率。

        影像解讀：即時、準確的影像學評估

        AI技術在影像解讀方麵能夠快速、準確地解讀心血管影像，為臨床試驗提供即時的影像學評估。例如，深度學習模型在超聲心動圖中能夠準確測量左心室射血分數等參數，其測量結果與人工解讀相比具有更高的準確性和一致性。此外，AI技術還能夠通過分析可穿戴設備收集的大量生理數據，發現新的數字生物標誌物，為臨床試驗提供更豐富的數據支持。例如，通過分析智能手機的全球定位係統(GPS)數據，研究者可以確定患者是否前往診所或醫院就診;通過語音分析工具，可以遠程識別心力衰竭患者的肺部充血情況。

        結果分析與傳播：加速研究結果的發布和傳播

        AI技術在結果分析和傳播方麵能夠快速生成學術論文草稿，加速研究結果的發布和傳播。例如，生成式預訓練模型能夠根據輸入的數據生成高質量的論文草稿，顯著減少了研究者撰寫論文的時間和工作量。此外，AI技術還能夠通過自動化分析和報告生成，進一步提高研究結果的透明度和可讀性。然而，研究也指出，AI技術在心血管臨床試驗中的應用存在一定的風險和挑戰。例如，AI模型可能存在數據集偏移問題，導致模型在不同數據環境下的表現不穩定;AI技術可能放大對少數群體的偏倚，影響試驗結果的公平性和可信度;此外，患者數據的隱私保護也是AI應用中需要重點關注的問題。

        總結

        本綜述全麵評估了AI在心血管臨床試驗全生命周期中的應用機會、潛在風險以及監管框架。通過係統梳理AI技術在試驗設計、患者篩選、知情同意、臨床終點判定、影像解讀以及結果分析和傳播等環節的應用現狀和前景，該綜述為心血管臨床試驗的優化提供了新的思路和方法，推動了AI技術在心血管醫學中的合理應用。

        AI技術在心血管臨床試驗中的應用具有巨大的潛力，能夠顯著提高試驗的效率、準確性和普適性。然而，AI技術的應用也麵臨著數據集偏移、偏倚放大和隱私保護等挑戰。因此，在將AI技術應用於心血管臨床試驗時，必須謹慎行事，確保AI模型的準確性、可靠性和公平性，並在AI技術的輔助下，保持人類研究者的監督和參與，以確保試驗結果的有效性和安全性。

        參考文獻

        CUNNINGHAM JW, ABRAHAM WT, BHATT AS, et al. Artificial intelligence in cardiovascular clinical trials[J]. J Am Coll Cardiol,2024;84(20):2051-2062. DOI: 10.1016/j.jacc.2024.08.069.