羅氏(Roche)控股的日本藥企中外製藥(Chugai)與日本全藥工業株式會社(Zenyaku Kogyo)近日聯合宣布，日本厚生勞動省(MHLW)已批準Rituxan(美羅華，通用名：rituximab，利妥昔單抗)100mg和500mg注射劑一個新的適應症，用於治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)。Rituxian由2家公司在日本共同銷售，雙方將繼續密切合作。

血栓性血小板減少性紫癜(TTP)是一種嚴重的彌散性血栓性微血管病，以微血管病性溶血性貧血、血小板聚集消耗性減少，以及微血栓形成造成器官損害(如腎髒、中樞神經係統等)為特征。該病是由一種體內大分子裂解酶——含I型血小板結合蛋白基序的解聚蛋白樣金屬蛋白酶(ADAMTS13)活性降低而促進血小板聚集所引起的。在以前，TTP預後差，病程短，不及時治療病死率高達80～90%，隨著血漿置換的臨床應用，預後大大改觀，病死率降至10～20%。

TTP可分為由ADAMTS13基因異常引起的先天性TTP(cTTP)以及由ADAMTS13自身抗體導致的獲得性TTP(aTTP)。在日本和其他國家的治療指南中，Rituxan被列為血漿置換(aTTP一線治療)治療失敗患者或早期複發患者的治療方案之一。在日本，TTP每年影響約500人，絕大多數(95%)報告為為aTTP。

Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結合正常和惡性B細胞表麵的CD20抗原，隨後調動人體天然防禦，攻擊和殺死被標記的B細胞。目前，除了多種類型腫瘤之外，Rituxan還被批準治療多種類型的自身免疫性疾病，包括：類風濕性關節炎(RA)、伴肉芽腫性多血管炎(GPA)、顯微鏡下多血管炎(MPA)、尋常型天皰瘡(PV)。

2019年9月底，Rituxan獲美國FDA批準，聯合糖皮質激素(GCC)，用於2歲及以上兒童，治療GPA和MPA。值得一提的是，Rituxan是首個也是唯一一個獲FDA批準治療2歲及以上兒科患者GPA和MPA的藥物。GPA和MPA是2種罕見的、可能危及生命的血管炎，影響中小血管。該適應症通過FDA的優先審查程序獲得批準，同時也標誌著Rituxan的首個兒科適應症。

GPA和MPA是2種抗中性粒細胞胞漿抗體(ANCA)相關性血管炎(AAV)。AAV是一種血管炎，主要影響小血管。一般來說，GPA和MPA都影響腎髒、肺、鼻竇和各種其他器官的小血管，但這些疾病可能對每個患者造成不同的影響。GPA和MPA均被認為是罕見的疾病，全球估計患病率為每百萬人口23-160例。兒童期發病的GPA和MPA病例更為罕見，並與嚴重的、潛在危及生命的症狀有關。