基於持久的療效和安全性，硼替佐米被國際共識推薦為特發性多中心Castleman病的一線治療。本研究旨在評估硼替佐米在長達6年治療期間的長期安全性和療效。

本研究是一項在全球26家醫院開展的對1期試驗(NCT00412321)和2期試驗(NCT01024036)的預先指定的開放性拓展分析。兩個試驗的受試者都是年滿18歲的組織學確診的有症狀的Castleman病患者。本拓展研究招募了60位完成既往試驗且無病程進展的患者。予以硼替佐米輸注，11mg/kg·3周(可延長至6周一次)，長達6年。主要結點是硼替佐米的安全性。

2005年6月20日-2009年9月15日，招募1期試驗患者;2010年2月9日-2012年2月3日，招募2期試驗患者。2011年4月1日-2014年1月15日，招募長期拓展試驗患者。中位隨訪6年。從既往試驗開始到該試驗結束的中位治療持續時間為5.5年。硼替佐米耐受性良好，但3級及以上不良反應事件見於60%(36例)的患者，最常見的是高血壓(13%)、疲勞(8%)、惡心(7%)、中性粒細胞減少(7%)和嘔吐(5%)。25位(42%)患者至上發生過一次重度不良反應事件，最常見的是感染(13%)。僅兩例重度不良反應事件，紅細胞增多症和尿瀦留被認為與硼替佐米治療相關。18位患者在研究完成前終止治療。無死亡事件。

本研究結果表明，硼替佐米的長期耐受性良好，為特發性多中心Castleman病患者需要終生使用硼替佐米的可行性提供了重要證據。