近日,一項刊登在國際雜誌New England Journal of Medicine上題為“asciminibin Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure”的研究報告中,來自南澳大利亞健康和醫學研究所的科學家們通過研究在白血病療法取得重大進展。文章中,研究人員證實了下一代治療慢性髓性白血病(CML,chronic myeloid leukemia)新型療法的安全性和有效性。
研究者Tim Hughes表示,我們通過研究成功開發並測試了名為asciminib的新型激酶抑製劑,其或有望成為本世紀治療CML的突破性療法。20世紀90年代,科學家們開發出了藥物伊馬替尼(imatinib),其是最初的酪氨酸激酶抑製劑(TKI),該藥物的開發將CML從致死性疾病轉化為了一種慢性疾病,許多患者都能存活很長時間。
盡管伊馬替尼和隨後的TKIs能夠有效改善白血病患者的存活率,但其也會引發嚴重的副作用;當前被批準使用的TKIs並沒有很好地靶向作用,其在攻擊白血病細胞的同時還會損傷患者機體的健康細胞。而藥物asciminib則能夠選擇性地阻斷白血病細胞中存在的突變激酶。研究者Hughes教授說道,對150名患者進行試驗後我們發現,藥物asciminib具有高度的選擇性,其甚至能在對其它多種TKIs並沒有反應的患者機體中發揮作用。
同樣重要的是,與目前的治療手段相比,這種新型療法對於患者而言具有良好的耐受性,而且患者的長期不良反應會明顯變少;研究者表示,CML是一種血液癌症,其會促進骨髓產生大量的白細胞,過量的突變白細胞會幹擾正常血細胞的產生,TKIs能夠減緩或阻斷白細胞的過量產生。
目前在澳大利亞有超過4000名CML患者,TKIs療法能夠有效提高CML患者的存活率,預計到2040年,這種白血病在澳大利亞將會成為最常見的白血病類型。